Neurogene obtém autorização do FDA para teste clínico em meninas com Síndrome de Rett de sua terapia genética NGN-401

Traduzimos abaixo os principais trechos da Carta da Neurogene à Comunidade Rett, divulgada em 23/01/23 Prezada Comunidade da Síndrome de Rett, Estamos entusiasmados em compartilhar a notícia de que o FDA (órgão regulador americano) aprovou o pedido de medicamento investigacional (IND) da Neurogene NGN-401 para o tratamento de crianças com Síndrome de Rett. Sabemos que […]

Teste de terapia genética TSHA-102 recruta mulheres com Rett no Canadá

1º teste de terapia genética para Rett pode levar a estudos futuros em meninas e meninos A Taysha Gene Therapies está recrutando mulheres com Síndrome de Rett para o estudo REVEAL Fase 1/2, que testará sua terapia genética experimental TSHA-102. Este é o primeiro teste de uma terapia genética para a Síndrome de Rett, de […]

FDA define mar/2023 como data para decisão sobre Trofinetide

O Food and Drug Administration (FDA), órgão regulador dos EUA, estabeleceu a data de 12 de março de 2023 para decidir se aprova ou não o medicamento experimental Trofinetide para a Síndrome de Rett. Se a aprovação for concedida, o Trofinetide se tornará o primeiro tratamento para Rett já aprovado pelo FDA. O medicamento ingerido […]

Neurogene anuncia novo programa de terapia genética para Síndrome de Rett

18/05/2022 A Neurogene apresentou dados pré-clínicos promissores para NGN-401 na 25ª Reunião Anual da Sociedade Americana de Terapia Gênica e Celular (ASGCT), demonstrando benefício significativo de sobrevivência e redução de sintomas no modelo de camundongo com Síndrome de Rett . Os resultados mostram que a terapia genética EXACT da Neurogene regula a expressão do gene […]

Anavex 2-73 alivia com segurança os sintomas de Rett em teste clínico de fase 3

O Anavex 2-73 (blarcamesine), medicamento experimental da Anavex Life Sciences, aliviou com segurança e eficácia as características comportamentais e a gravidade da síndrome de Rett em mulheres tratadas, melhorando sua qualidade de vida, de acordo com dados de primeira linha da Fase 3 do Teste AVATAR. Os resultados, indicando que o teste atingiu seus objetivos […]

Trofinetide mostra eficácia em teste de fase III, mas com preocupações quanto a efeitos colaterais e segurança do teste

No dia 06/dez/21 a Acadia Pharmaceuticals Inc. relatou dados positivos do teste de fase III com o Trofinetide, medicamento experimental para a Síndrome de Rett. A Síndrome de Rett é um distúrbio neurológico raro, que ainda não tem terapia medicamentosa aprovada. Embora os resultados sejam animadores, há preocupações com o perfil de segurança e tolerabilidade […]

Novartis descontinua seu programa de terapia genética para Síndrome de Rett

Na manhã de 26/out, durante a conferência trimestral com investidores, a Novartis informou ao público que está encerrando o programa de terapia genética para Síndrome de Rett, OAV201. A Novartis compartilhou a seguinte declaração: “A jornada para trazer novas terapias do laboratório para os pacientes é complexa e nossa equipe trabalha com senso de urgência, […]

Taysha Gene Therapies compartilha carta para a comunidade Rett

Prezada comunidade da Síndrome de Rett, Em 22 de setembro realizamos um evento sobre a Síndrome de Rett para a comunidade de investidores no qual mencionamos que estamos aguardando o envio, a revisão e a aprovação das agências regulatórias para o primeiro ensaio clínico planejado para TSHA-102, nossa terapia genética experimental para a Síndrome de […]