Em 22 de setembro de 2021, a Taysha Gene Therapies sediou um evento virtual sobre a Síndrome de Rett para a comunidade de investidores. A Taysha está desenvolvendo um programa de substituição de genes chamado TSHA-102 para Rett. Este webinario com líderes importantes ofereceu aos investidores uma oportunidade de aprender sobre o transtorno sob a perspectiva dos médicos e dos pais, bem como fornecer atualizações sobre o TSHA-102 e o plano para o primeiro ensaio clínico.

Monica Coenraads, CEO da Rett Syndrome Research Trust, fez uma apresentação comovente sobre suas experiências como mãe de uma criança, agora adulta, com Síndrome de Rett. Dr. Jeff Neul, PhD, deu uma visão geral da síndrome. Dr. Steve Gray, PhD, consultor científico chefe de Taysha, forneceu detalhes sobre o programa de substituição de genes. E Dr. Suyash Prasad, diretor médico da Taysha, descreveu os planos para o primeiro ensaio clínico.

De acordo com o Dr. Suyash que, enquanto aguarda a aprovação do FDA, a Taysha planeja inscrever indivíduos com Rett com mais de 18 anos para seu primeiro teste. O plano é então passar rapidamente para grupos de idades mais jovens. No teste a Taysha utilizará avaliações de sintomas e a ferramenta de comunicação ORCA,  desenvolvida originalmente para a Síndrome de Angelman e que está sendo adaptada para Rett com financiamento do RSRT.

TSHA-102 é uma terapia de substituição de genes que fornece um minigene desenvolvido por Sir Professor Adrian Bird, com financiamento do Consórcio RSRT MECP2. A terapia incorpora um mecanismo regulador denominado miRARE, que controla a quantidade de proteína MECP2 produzida. miRARE foi desenvolvido pelo Dr. Steve Gray, também com financiamento do RSRT Gene Therapy Consortium.

Dr. Prasad anunciou durante a apresentação que o TSHA-102 recebeu a Designação de Medicamento Órfão da Comissão Europeia. Esta designação permite que uma empresa farmacêutica se beneficie de incentivos da UE, como taxas reduzidas e proteção contra a concorrência, uma vez que o medicamento seja colocado no mercado.

Uma gravação do webinario em inglês está disponível no site da Taysha.

Traduzido de https://rettnews.org/research/