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FDA define mar/2023 como data para decisão sobre Trofinetide

O Food and Drug Administration (FDA), órgão regulador dos EUA, estabeleceu a data de 12 de março de 2023 para decidir se aprova ou não o medicamento experimental Trofinetide para a Síndrome de Rett.

Se a aprovação for concedida, o Trofinetide se tornará o primeiro tratamento para Rett já aprovado pelo FDA.

O medicamento ingerido 2 vezes por dia demonstrou melhoras no comportamento e na comunicação em teste clínico com pacientes de Rett.

A Acadia Pharmaceuticals, que apresentou um pedido de aprovação do Trofinetide ao FDA em julho deste ano, anunciou agora que a agência reguladora aceitou esse pedido.

“Estamos satisfeitos que o FDA tenha aceito nosso pedido de NDA [novo pedido de medicamento] e estaremos trabalhando em estreita colaboração com eles para facilitar a conclusão da revisão em tempo hábil”, disse Steve Davis, presidente da Acadia, em um comunicado à imprensa.

“Este marco reforça o compromisso contínuo da Acadia com o avanço da pesquisa sobre altas necessidades não atendidas em distúrbios que afetam o sistema nervoso central [cérebro e medula espinhal]”, disse Davis.

O Trofinetide contém uma versão modificada do glipromato, um fragmento de proteína que reduz a inflamação e melhora a saúde das conexões entre as células nervosas. Foi originalmente desenvolvido pela Neuren Pharmaceuticals, que o licenciou para a Acadia em 2018.

A solicitação da Acadia ao FDA é apoiada por dados do teste clínico de Fase 3 LAVENDER (NCT04181723), que testou o Trofinetide contra um placebo em 187 meninas e mulheres jovens com Síndrome de Rett. Os participantes do estudo, realizado em 21 locais nos EUA, tinham idades entre 5 e 20 anos.

Os resultados mostraram que, após cerca de três meses, os participantes que receberam Trofinetide pontuaram significativamente melhor do que aqueles que receberam placebo em várias medidas padronizadas de comunicação e comportamento. As descobertas positivas foram recebidas com entusiasmo na comunidade Rett, já que não há tratamentos aprovados para Rett nos EUA.

“A Síndrome de Rett é uma doença complexa que pode se apresentar com uma gama diversificada de sintomas”, disse Jeffrey Neul, MD, PhD, professor do Vanderbilt University Medical Center e pesquisador do estudo LAVENDER.

“Em testes clínicos, Trofinetide demonstrou uma melhora significativa em uma série de sintomas da Síndrome de Rett”, disse Neul.

Quase todos os participantes que completaram o LAVENDER continuaram no estudo de extensão aberto LILAC em andamento (NCT04279314), no qual todos os participantes estão sendo tratados com Trofinetide.

A Acadia também está realizando um teste open label de Fase 2/3 chamado DAFFODIL (NCT04988867) que está testando Trofinetide em 15 meninas com Síndrome de Rett com idades entre 2 e 5 anos. Os resultados desse estudo são esperados para julho de 2023.

O FDA concedeu anteriormente o status de fast track ao Trofinetide, bem como designações de medicamentos órfãos e doenças pediátricas raras. Todas estas designações visam incentivar e agilizar o desenvolvimento e a revisão de terapias que podem melhorar o atendimento a condições raras e/ou graves.

por Marisa Wexler, MS | 14 de setembro de 2022

Tradzido de https://rettsyndromenews.com/

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