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Neurogene obtém autorização do FDA para teste clínico em meninas com Síndrome de Rett de sua terapia genética NGN-401

Traduzimos abaixo os principais trechos da Carta da Neurogene à Comunidade Rett, divulgada em 23/01/23

Prezada Comunidade da Síndrome de Rett,

Estamos entusiasmados em compartilhar a notícia de que o FDA (órgão regulador americano) aprovou o pedido de medicamento investigacional (IND) da Neurogene NGN-401 para o tratamento de crianças com Síndrome de Rett.

Sabemos que vocês devem ter várias perguntas ao ouvir esta notícia. O objetivo desta carta é ajudar a responder algumas delas.

O que significa um IND liberado para um teste clínico?

A liberação de um IND pelo FDA é um marco importante no avanço do desenvolvimento de um novo tratamento. Isso significa que a agência reguladora dos EUA, o FDA, forneceu aprovação para a Neurogene iniciar um teste clínico da terapia genética experimental, NGN-401.

Que faixa etária será estudada neste primeiro ensaio clínico para NGN-401?

Este primeiro ensaio clínico estudará a terapia genética experimental, NGN-401, em crianças do sexo feminino com Síndrome de Rett.  Detalhes adicionais estarão disponíveis quando o recrutamento for iniciado.

Haverá um teste clínico para meninos?

Para este teste clínico inicial o FDA aprovou inicialmente a aplicação em em mulheres pediátricas com Síndrome de Rett. As decisões sobre futuros testes clínicos adicionais serão compartilhadas com a comunidade Rett quando as informações tornarem-se disponíveis.

Quantos participantes serão incluídos no teste clínico?

Este teste clínico inicial incluirá um número limitado de participantes; mais detalhes serão fornecidos uma vez que for iniciado o recrutamento. Todos os detalhes serão publicados no site clinicaltrials.gov assim que estiverem disponíveis.

Onde será realizado o teste clínico?

O teste clínico será realizado em um hospital nos EUA, e será conduzido por uma equipe de médicos especialistas que têm um profundo conhecimento da terapia genética e experiência em cuidar de indivíduos com Síndrome de Rett; haverá mais de um local de teste.

A Neurogene fornecerá uma atualização assim que os locais de teste estiverem prontos para começar a inscrever os participantes.

Estamos no início do processo de trabalho com os reguladores para explorar a oportunidade de testes clínicos adicionais ora dos EUA; é prematuro fornecer mais informações neste momento.

Quando o teste clínico começará a inscrever participantes?

O teste clínico NGN-401 Fase 1/2 para dosar pacientes pediátricas do sexo feminino com Síndrome de Rett será iniciado em 2023.

Os locais de teste têm vários processos a serem concluídos antes de poderem inscrever e dosar o primeiro participante.

Dada a natureza nova e complexa da terapia gênica, isso pode levar vários meses; é típico tomar 6-12 meses a partir da liberação do FDA IND até que o primeiro paciente receba a terapia experimental. Portanto, não temos expectativa de tempo exata para compartilhar agora. À medida que essas etapas preparatórias se aproximem da conclusão, forneceremos uma atualização compartilhando informações adicionais, inclusive quando a inscrição no estudo começará.

As famílias podem entrar em contato com alguém agora para expressar seu interesse em participar do teste clínico?

O teste clínico ainda não está recrutando; assim que as informações sobre os locais estiverem disponíveis, compartilharemos estas informações com as associações de Síndrome de Rett, bem como em nosso site e mídias sociais.

A Neurogene, como patrocinadora do estudo não pode manter uma lista de famílias interessadas devido a questões regulatórias, legais e padrões de conformidade relacionados à realização de um estudo clínico.

Como a Neurogene pode ser contatada? A Neurogene está nas redes sociais?

As informações de contato da Neurogene são:

Por telefone: +1‐877‐237‐5020

Pacientes e familiares podem nos contatar em: Patientinfo@neurogene.com

Os profissionais de saúde podem nos contatar em: medicalinfo@neurogene.com

Nosso site é: www.neurogene.com

Estamos nas redes sociais nos seguintes canais

Facebook: https://www.facebook.com/NeurogeneInc/

Twitter: https://twitter.com/NeurogeneInc/

LinkedIn profile: https://www.linkedin.com/company/NeurogeneInc

 

Toda a equipe da Neurogene está entusiasmada com a oportunidade de avançar em nosso programa de desenvolvimento e começar nosso primeiro teste clínico para a Síndrome de Rett. Sabemos que as famílias aguardam opções de tratamento, por isso continuaremos trabalhando com senso de urgência. Compartilharemos as atualizações disponíveis sobre o teste com as associações e através de nossos canais de mídias sociais. É uma honra trabalhar com essa comunidade incrível.

Kimberly Trant, RN, MBA

Diretora Executiva, Defesa e Engajamento do Paciente

Neurogene Inc.

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