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Novartis descontinua seu programa de terapia genética para Síndrome de Rett

Na manhã de 26/out, durante a conferência trimestral com investidores, a Novartis informou ao público que está encerrando o programa de terapia genética para Síndrome de Rett, OAV201.

A Novartis compartilhou a seguinte declaração:

“A jornada para trazer novas terapias do laboratório para os pacientes é complexa e nossa equipe trabalha com senso de urgência, necessidade de flexibilidade e inovação e uma capacidade de aceitar – e navegar com sucesso – os desafios em um campo da ciência em desenvolvimento.

Neste contexto, tomamos a decisão de retirar o desenvolvimento de OAV201 para a Síndrome de Rett. Estávamos trabalhando para solicitar o IND – pedido de novo medicamento investigacional ao FDA (órgão regulador americano) –  mas concluímos que a totalidade dos dados pré-clínicos não era suficiente para defender o desenvolvimento de testes clínicos em humanos . Esta decisão não resultou das preocupações de segurança identificadas no programa pré-clínico (divulgadas em 2018 e que levaram a um atraso no cronograma original). Para aumentar o conhecimento no campo da terapia genética de AAV, planejamos compartilhar os dados relevantes até o final do ano. (OBS: AAV significa vírus adeno-associado, que é o mecanismo de entrega usado para inserir genes nas células)

Reconhecemos que esta atualização será especialmente decepcionante para a comunidade de pacientes com Síndrome de Rett e continuamos comprometidos em continuar a explorar opções terapêuticas.”

A Novartis fornecerá uma declaração de atualização da comunidade mais abrangente em um momento posterior.

A RSRT (Rett Syndrome Research Trust), que vem investindo num programa amplo de pesquisas em busca da cura, declarou que está desapontada pois agora haverá uma opção a menos para a comunidade Rett. Mas que a instituição vem se preparando para estas situações ao impulsionar várias abordagens curativas em paralelo.

O programa da Taysha Gene Therapies Rett continua evoluindo, e também existem programas de substituição de genes em andamento em empresas que ainda não divulgaram publicamente seus programas Rett.

A RSRT afirmou que segue tão dedicada como sempre, tão apaixonada como sempre e tão otimista como sempre em buscar a cura para a Síndrome de Rett.

Traduzido de rettnews.org

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