Prezada comunidade da Síndrome de Rett,

Em 22 de setembro realizamos um evento sobre a Síndrome de Rett para a comunidade de investidores no qual mencionamos que estamos aguardando o envio, a revisão e a aprovação das agências regulatórias para o primeiro ensaio clínico planejado para TSHA-102, nossa terapia genética experimental para a Síndrome de Rett. Nosso objetivo é inscrever pacientes com 18 anos ou mais.

Devemos trabalhar em estreita colaboração com as agências regulatórias para promover os testes com TSHA-102, nos EUA e em outros países também. Esses processos regulatórios são necessários antes que qualquer ensaio clínico possa começar. Se as solicitações forem aceitas, teremos permissão para iniciar o teste clínico em humanos. Planejamos compartilhar mais informações sobre o ensaio clínico assim que obtivermos as aprovações.

Também temos o prazer de compartilhar que a Taysha recebeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) da Comissão Europeia para o TSHA-102. A Comissão Europeia concede designação órfã para medicamentos destinados a serem desenvolvidos para o diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças que afetam menos de cinco em 10.000 pessoas na União Europeia. O TSHA-102 também recebeu anteriormente a designação de doença pediátrica rara (RPDD) e a designação de medicamento órfão (ODD) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.

Essas designações não estão associadas ao início dos ensaios clínicos e não representam qualquer aprovação regulatória ou validação de nossa abordagem. Mas constituem um marco importante em nosso programa de síndrome de Rett. Para obter mais informações sobre esta designação e o TSHA-102, leia nosso comunicado à imprensa.

Estamos comprometidos com a comunidade da Síndrome de Rett e somos gratos pelo apoio de defensores e cuidadores. Esperamos continuar a fornecer atualizações relacionadas ao programa da Síndrome de Rett de Taysha.

SEU ALIADO RARO,

A EQUIPE TAYSHA

Nota explicativa da Abrete: as designações de medicamento órfão garantem ao laboratório alguns incentivos como reduções de taxas durante o processo de aprovação, aconselhamento científico durante os testes e exclusividade de mercado por tempo determinado após concessão da autorização de introdução no mercado.