Carta da Neurogene à Comunidade Rett

Prezada Comunidade da Síndrome de Rett, O objetivo desta carta é fornecer informações sobre o teste clínico da terapia genética da Neurogene para Síndrome de Rett e comunicar o primeiro local do teste. Este primeiro teste clínico experimental de terapia genética em humanos é intitulado: Estudo Clínico Aberto de Fase 1/2para avaliar segurança, tolerabilidade e […]

Neurogene compartilha detalhes sobre seu teste clínico de terapia genética para Rett

Em janeiro, a Neurogene anunciou que o FDA havia aprovado seu pedido de novo medicamento investigacional (IND) para um teste clínico de terapia genética para a Síndrome de Rett. Era um momento pelo qual estávamos trabalhando e esperando há muito tempo na RSRT. Agora, temos o prazer de compartilhar uma carta da Neurogene à Comunidade […]

DAYBUE (trofinetide) já está disponível para o tratamento da Síndrome de Rett nos EUA

O lançamento comercial do DAYBUE oferece à comunidade Rett o primeiro e único medicamento aprovado para a Síndrome de Rett, um distúrbio raro do neurodesenvolvimento, que afeta de 6.000 a 9.000 pacientes nos EUA A Acadia Pharmaceuticals Inc. anunciou hoje que DAYBUE (trofinetide) está agora disponível para o tratamento da Síndrome de Rett em pacientes […]

Acadia Pharmaceuticals anuncia que o FDA aprovou o medicamento DAYBUE (trofinetide) para o tratamento da Síndrome de Rett em pacientes adultos e pediátricos com dois anos de idade ou mais

10/mar/2023 — Primeira e única terapia aprovada para a Síndrome de Rett, um distúrbio raro do neurodesenvolvimento, que afeta de 6.000 a 9.000 pacientes nos EUA — A empresa espera que o DAYBUE esteja disponível até o final de abril de 2023 — Voucher de Revisão Prioritária para Doenças Pediátricas Raras concedido em conjunto com […]

O FDA concede a designação de medicamento órfão ao Ketarx para a Síndrome de Rett

A cetamina, um anestésico que proporciona uma sensação dissociativa, está sendo testada para Síndrome de Rett 8 de fevereiro de 2023 O FDA (órgão regulador americano de alimentos e medicamentos) concedeu a designação de medicamento órfão ao Ketarx (cetamina racêmica) para o tratamento da Síndrome de Rett. A designação é concedida a produtos que demonstram […]

Taysha publica nova carta à Comunidade Rett, com atualizações sobre o teste REVEAL e planos para futuros testes de sua terapia genética

1º de fevereiro de 2023 Prezada Comunidade Rett, Temos o prazer de fornecer algumas atualizações sobre o programa de terapia genética experimental da Taysha para a Síndrome de Rett, que foram compartilhadas em um comunicado à imprensa nesta semana. Quais informações foram compartilhadas sobre o teste clínico de terapia genética em andamento da Taysha no […]