Anavex 2-73 alivia com segurança os sintomas de Rett em teste clínico de fase 3

O Anavex 2-73 (blarcamesine), medicamento experimental da Anavex Life Sciences, aliviou com segurança e eficácia as características comportamentais e a gravidade da síndrome de Rett em mulheres tratadas, melhorando sua qualidade de vida, de acordo com dados de primeira linha da Fase 3 do Teste AVATAR. Os resultados, indicando que o teste atingiu seus objetivos […]

Trofinetide mostra eficácia em teste de fase III, mas com preocupações quanto a efeitos colaterais e segurança do teste

No dia 06/dez/21 a Acadia Pharmaceuticals Inc. relatou dados positivos do teste de fase III com o Trofinetide, medicamento experimental para a Síndrome de Rett. A Síndrome de Rett é um distúrbio neurológico raro, que ainda não tem terapia medicamentosa aprovada. Embora os resultados sejam animadores, há preocupações com o perfil de segurança e tolerabilidade […]

Novartis descontinua seu programa de terapia genética para Síndrome de Rett

Na manhã de 26/out, durante a conferência trimestral com investidores, a Novartis informou ao público que está encerrando o programa de terapia genética para Síndrome de Rett, OAV201. A Novartis compartilhou a seguinte declaração: “A jornada para trazer novas terapias do laboratório para os pacientes é complexa e nossa equipe trabalha com senso de urgência, […]

Taysha Gene Therapies compartilha carta para a comunidade Rett

Prezada comunidade da Síndrome de Rett, Em 22 de setembro realizamos um evento sobre a Síndrome de Rett para a comunidade de investidores no qual mencionamos que estamos aguardando o envio, a revisão e a aprovação das agências regulatórias para o primeiro ensaio clínico planejado para TSHA-102, nossa terapia genética experimental para a Síndrome de […]