Acadia Pharmaceuticals anuncia que o FDA aprovou o medicamento DAYBUE (trofinetide) para o tratamento da Síndrome de Rett em pacientes adultos e pediátricos com dois anos de idade ou mais

10/mar/2023 — Primeira e única terapia aprovada para a Síndrome de Rett, um distúrbio raro do neurodesenvolvimento, que afeta de 6.000 a 9.000 pacientes nos EUA — A empresa espera que o DAYBUE esteja disponível até o final de abril de 2023 — Voucher de Revisão Prioritária para Doenças Pediátricas Raras concedido em conjunto com […]

O FDA concede a designação de medicamento órfão ao Ketarx para a Síndrome de Rett

A cetamina, um anestésico que proporciona uma sensação dissociativa, está sendo testada para Síndrome de Rett 8 de fevereiro de 2023 O FDA (órgão regulador americano de alimentos e medicamentos) concedeu a designação de medicamento órfão ao Ketarx (cetamina racêmica) para o tratamento da Síndrome de Rett. A designação é concedida a produtos que demonstram […]

Taysha publica nova carta à Comunidade Rett, com atualizações sobre o teste REVEAL e planos para futuros testes de sua terapia genética

1º de fevereiro de 2023 Prezada Comunidade Rett, Temos o prazer de fornecer algumas atualizações sobre o programa de terapia genética experimental da Taysha para a Síndrome de Rett, que foram compartilhadas em um comunicado à imprensa nesta semana. Quais informações foram compartilhadas sobre o teste clínico de terapia genética em andamento da Taysha no […]

Neurogene obtém autorização do FDA para teste clínico em meninas com Síndrome de Rett de sua terapia genética NGN-401

Traduzimos abaixo os principais trechos da Carta da Neurogene à Comunidade Rett, divulgada em 23/01/23 Prezada Comunidade da Síndrome de Rett, Estamos entusiasmados em compartilhar a notícia de que o FDA (órgão regulador americano) aprovou o pedido de medicamento investigacional (IND) da Neurogene NGN-401 para o tratamento de crianças com Síndrome de Rett. Sabemos que […]

Teste de terapia genética TSHA-102 recruta mulheres com Rett no Canadá

1º teste de terapia genética para Rett pode levar a estudos futuros em meninas e meninos A Taysha Gene Therapies está recrutando mulheres com Síndrome de Rett para o estudo REVEAL Fase 1/2, que testará sua terapia genética experimental TSHA-102. Este é o primeiro teste de uma terapia genética para a Síndrome de Rett, de […]

FDA define mar/2023 como data para decisão sobre Trofinetide

O Food and Drug Administration (FDA), órgão regulador dos EUA, estabeleceu a data de 12 de março de 2023 para decidir se aprova ou não o medicamento experimental Trofinetide para a Síndrome de Rett. Se a aprovação for concedida, o Trofinetide se tornará o primeiro tratamento para Rett já aprovado pelo FDA. O medicamento ingerido […]

Neurogene anuncia novo programa de terapia genética para Síndrome de Rett

18/05/2022 A Neurogene apresentou dados pré-clínicos promissores para NGN-401 na 25ª Reunião Anual da Sociedade Americana de Terapia Gênica e Celular (ASGCT), demonstrando benefício significativo de sobrevivência e redução de sintomas no modelo de camundongo com Síndrome de Rett . Os resultados mostram que a terapia genética EXACT da Neurogene regula a expressão do gene […]