A Alcyone Therapeutics, uma nova empresa focada no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças que afetam o sistema nervoso, anunciou seu lançamento oficial.

Um de seus principais candidatos, ACTX-101, é uma terapia genética experimental para a síndrome de Rett agora em testes pré-clínicos com o objetivo de levar a testes clínicos em pacientes “Nossa missão na Alcyone Therapeutics é fornecer terapias que transformem a vida de crianças afetadas por condições neurológicas graves e suas famílias,” disse o fundador e presidente da Alcyone, PJ Anand.

As terapias genéticas funcionam para corrigir o defeito genético subjacente que causa uma doença específica. Alcyone relata que está desenvolvendo uma dúzia de terapias genéticas diferentes em quatro plataformas.

ACTX-101 é parte da plataforma de reativação X da Alcyone. Quase todos os casos de síndrome de Rett são causados por mutações no gene MECP2. Este gene está no cromossomo X que determina o sexo – as fêmeas herdam duas cópias, enquanto os machos herdam uma (os machos biológicos têm um cromossomo X e um Y).

Ter dois cromossomos X ativos dentro da mesma célula pode ser mortal para a célula. Por causa disso, nas células femininas, um dos dois cromossomos X é desativado aleatoriamente. Na síndrome de Rett, isso pode significar uma mulher com um cromossomo X ativo com uma versão mutada do gene MECP2 e um cromossomo X inativo com uma versão saudável do gene.

O objetivo geral da reativação do X é ativar a versão saudável do gene nesses casos. Todas as terapias gênicas da Alcyone usam uma versão modificada do vírus adeno-associado (AAV) – um vetor comum de terapia gênica – para entregar uma carga genética às células do corpo.

De acordo com Alcyone, as plataformas terapêuticas da empresa permitem a entrega mais precisa e versátil de terapias genéticas no sistema nervoso central (SNC), que compreende o cérebro e a medula espinhal. A aplicação de terapias no SNC requer a superação de obstáculos que não estão presentes em outros tecidos. Um exemplo importante é a barreira hematoencefálica que, como o próprio nome sugere, controla rigidamente quais substâncias do sangue podem entrar no cérebro.

“Nossa plataforma de entrega de próxima geração mostra um forte potencial para superar o desafio fundamental no desenvolvimento da terapia do SNC”, disse Anand.

As terapias gênicas de Alcyone estão sendo investigadas por meio de uma colaboração com pesquisadores do Abigail Wexner Research Institute do Nationwide Children’s Hospital em Ohio. O lançamento da empresa foi suportado por investimentos de US$ 23 milhões em fundos de fundos afiliados à RTW Investments.

“Juntamente com várias tecnologias de terapia genética de ponta e abordagens de pesquisa no Abigail Wexner Research Institute … pretendemos transformar a eficiência da terapêutica do SNC. À medida que avançamos em nossa ampla linha de produtos em direção à clínica, somos gratos aos investidores que nos apoiaram e estamos satisfeitos por contar com o apoio financeiro e estratégico da RTW ”, disse Anand.

“Estamos entusiasmados com o potencial da plataforma de entrega de precisão CNS da Alcyone para gerar um fluxo de candidatos a medicamentos com o objetivo de melhorar a vida de pacientes afetados por doenças neurológicas, Acrescentou Piratip Pratumsuwan, diretor administrativo da RTW, que fará parte do conselho de diretores da Alcyone.

Traduzido de Rett Syndrome News Digest