As notícias anunciadas pela Taysha Gene Therapies no final do mês passado nos trazem um passo mais perto de testar um tratamento que combate a causa raiz da Síndrome de Rett: Poderíamos ver a primeira terapia genética em um ensaio clínico já no final deste ano.

A Taysha Gene Therapies estourou em cena em abril do ano passado. Iniciada por vários ex-executivos da AveXis, que desenvolveu tratamentos genéticos para doenças genéticas neurológicas raras, o rico pipeline da empresa inclui um programa de substituição do gene da Síndrome de Rett. Conhecido como TSHA-102, este programa foi possibilitado pela pesquisa conduzida pelo Dr. Steve Gray com financiamento da Rett Syndrome Research Trust (RSRT) e pelo Sir Professor Adrian Bird como parte do Consórcio MECP2 .

A substituição de genes entrega genes saudáveis ao corpo para compensar os genes mutantes e é uma estratégia única. É a principal estratégia curativa defendida pela RSRT. Para saber mais sobre a substituição de genes, assista ao webinar Gene Replacement for Rett Syndrome disponível no Youtube da Rett Syndrome Reserach Trust (em inglês).

A abordagem de substituição de genes de Taysha inclui duas técnicas que diferem da terapia de substituição de genes perseguida pela Novartis. Em primeiro lugar, o TSHA-102 fornece uma versão abreviada de minigene de MECP2 que abrange os domínios críticos do gene. O minigene foi desenvolvido no laboratório de Adrian Bird e financiado pelo Consórcio MECP2 do RSRT.

Em segundo lugar, o TSHA-102 inclui uma nova tecnologia de plataforma chamada miRNA que controla os níveis de expressão de MECP2. Isso é importante porque a proteína MECP2 em excesso também causa problemas neurológicos. Essa tecnologia foi desenvolvida por Steve Gray e financiada pela RSRT por meio do Gene Therapy Consortium.

Taysha anunciou recentemente seus resultados financeiros do segundo trimestre e forneceu uma atualização para toda a empresa sobre seus programas clínicos, incluindo o TSHA-102. É aqui que ficamos animados: enquanto se aguarda a aprovação das agências reguladoras, a empresa planeja iniciar os testes clínicos até o final deste ano. Taysha espera divulgar dados clínicos até o final do próximo ano.

Manteremos a comunidade atualizada sobre os desenvolvimentos assim que estiverem disponíveis.

Traduzido de rettnews.org
02/09/2021