A cetamina, um anestésico que proporciona uma sensação dissociativa, está sendo testada para Síndrome de Rett

8 de fevereiro de 2023

O FDA (órgão regulador americano de alimentos e medicamentos) concedeu a designação de medicamento órfão ao Ketarx (cetamina racêmica) para o tratamento da Síndrome de Rett.

A designação é concedida a produtos que demonstram ser promissores para a prevenção, diagnóstico ou tratamento de doenças raras. Os incentivos aos desenvolvedores incluem sete anos de exclusividade no mercado após aprovação, potenciais créditos tributários para testes clínicos e renúncia à taxa de aprovação regulatória.

A Pharma Ther Holdings está desenvolvendo novos usos, métodos de fornecimento e formas de dosagem da cetamina.

“Estamos empenhados em revelar o potencial do KETARX para transtornos raros, e a inclusão do programa da Síndrome de Rett às nossas quatro designações de medicamentos órfãos aprovadas pelo FDA fortalece nossa posição de liderança na promoção da cetamina para necessidades médicas não atendidas na área da saúde mental, neurológica e distúrbios de dor”, declarou Fabio Chianelli, CEO da PharmaTher, em um comunicado de imprensa.

A Síndrome de Rett geralmente é causada por mutações no MECP2. O gene fornece instruções para a produção da proteína MeCP2, envolvida na regulação do desenvolvimento e função do cérebro. Os sintomas incluem problemas de comunicação, ansiedade, movimentos repetitivos das mãos e convulsões.

Não há cura ou tratamento aprovado para a Síndrome de Rett. A cetamina, um anestésico dissociativo, que propicia uma sensação de alheamento do ambiente, primeiramente teve o potencial para a Síndrome de Rett demonstrado pelos pesquisadores da Universidade de Case Western Reserve (CWRU), sob a liderança do Dr. David M. Katz, PhD, professor emérito da escola de medicina. Uma dose baixa de cetamina (8 mg/kg) demonstrou reverter acentuadamente as anormalidades ligadas à doença em modelos de camundongos do sexo feminino com Rett.

Pesquisas adicionais sugeriram que a cetamina poderia promover o reparo da comunicação das células nervosas na Síndrome de Rett, de acordo com a PharmaTher.

A Fase 2 do teste clínico (NCT03633058) avaliou a segurança e a eficácia da cetamina oral em 24 meninas com Síndrome de Rett, entre 6 e 12 anos de idade. As meninas foram escolhidas aleatoriamente para receber a substância a 0.75 ou 1.5 mg/kg durante cinco dias, juntamente com cinco dias de um placebo.

Os resultados desse estudo, ainda a ser publicado, será analisado para suportar uma potencial Fase 3 de testes clínicos e para obter a concordância do FDA sobre um plano regulatório para aprovação.

A empresa havia anunciado anteriormente uma parceria com a CWRU para desenvolver e comercializar a cetamina para a Síndrome de Rett.