Espera-se que 12 mulheres sejam inscritas no teste REVEAL de Fase 1/2

O teste REVEAL de fase 1/2, que está testando a terapia genética experimental TSHA-102 em mulheres com Síndrome de Rett, deve aplicar a dose no seu primeiro participante nos próximos 1 a 2 meses, de acordo com a Taysha Gene Therapies.

“A triagem está concluída e a dosagem agora está agendada para nosso primeiro paciente em potencial no teste para Síndrome de Rett em adultos”, disse Sean Nolan, presidente da Taysha, em um comunicado à imprensa.

Os dados iniciais do estudo, principalmente sobre a segurança da terapia, são esperados para o final de junho, de acordo com Taysha. A empresa planeja fornecer atualizações sobre o teste clínico a cada três meses.

Espera-se que o teste REVEAL (NCT05606614) inclua cerca de 12 mulheres com síndrome de Rett. O recrutamento começou no final do ano passado em Montreal no Canadá.

Todos os participantes receberão uma dose baixa ou alta de TSHA-102, mas alguns deles terão a aplicação adiada. Os principais objetivos são avaliar a segurança e o efeito do tratamento na condição clínica, comportamento motor e função manual dos pacientes.

Próximos planos para TSHA-102

O TSHA-102 é administrado por meio de uma única injeção na coluna vertebral (injeção intratecal). Ele foi projetado para fornecer às células uma versão reduzida do gene MECP2, cujas mutações causam a maioria dos casos de Síndrome de Rett.

Até o final deste ano a Taysha planeja enviar um novo pedido de medicamento investigacional (IND) para TSHA-102 ao FDA, órgão regulador dos EUA. Se for aceito, a Taysha iniciará outro teste clínico nos EUA.

A empresa também planeja pedir permissão à Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido para lançar um teste clínico de TSHA-102 em crianças com Síndrome de Rett.

“Continuamos a fazer progressos significativos … continuamos no caminho certo para atingir vários marcos importantes, incluindo a geração dos primeiros dados clínicos em humanos para TSHA-102 em pacientes adultos com Síndrome de Rett, a apresentação de um pedido de teste clínico para o MHRA para iniciar a expansão do TSHA-102 em pacientes pediátricos, a apresentação de um pedido IND ao FDA para TSHA-102”, disse Nolan.

Novos dados pré-clínicos sobre TSHA-102 serão apresentados na reunião anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular (ASGCT). Taysha também está desenvolvendo uma terapia genética, apelidada de TSHA-120, para tratar a neuropatia axonal gigante, ou GAN, outra condição neurológica genética.

“Acreditamos que os dados clínicos e pré-clínicos gerados até o momento em nossos programas de Síndrome de Rett e GAN reforçam nossa abordagem de terapia genética e o potencial terapêutico para atender às necessidades graves não atendidas em doenças monogênicas do sistema nervoso central”, disse Sukumar Nagendran, MD, chefe de P&D da Taysha.

Traduzido de rettsyndromenews.com