1º de fevereiro de 2023

Prezada Comunidade Rett,

Temos o prazer de fornecer algumas atualizações sobre o programa de terapia genética experimental da Taysha para a Síndrome de Rett, que foram compartilhadas em um comunicado à imprensa nesta semana.

Quais informações foram compartilhadas sobre o teste clínico de terapia genética em andamento da Taysha no Canadá para adultos com Síndrome de Rett?

• No ano passado a Taysha iniciou um teste clínico experimental de terapia genética – o teste REVEAL para adultos – para mulheres com 18 anos ou mais com Síndrome de Rett

• A Taysha anunciou que a aplicação no primeiro participante adulto do teste REVEAL está prevista para o primeiro semestre de 2023

• Espera-se que os dados clínicos iniciais do teste REVEAL sejam compartilhados no primeiro semestre de 2023, com atualizações trimestrais planejadas (principalmente relacionadas à segurança).

O que é o teste REVEAL para adultos?

• O teste REVEAL para adultos é um teste clínico de Fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de uma dose única da terapia genética experimental TSHA-102 em mulheres adultas com Síndrome de Rett

• O primeiro local de teste clínico está localizado no Canadá, com planos de abrir outros locais no futuro

• Para obter mais detalhes sobre o teste REVEAL para adultos, assista ao vídeo feito pela Taysha  em https://vimeo.com/794608599

Quais informações foram compartilhadas sobre os planos da Taysha para um teste clínico de terapia genética experimental para Síndrome de Rett no Reino Unido (UK)?

• A Taysha anunciou que planeja enviar um Pedido de Teste Clínico (CTA) ao Departamento de Medicamentos e Agência Reguladora de Produtos de Saúde no Reino Unido (MHRA) até meados de 2023 para a investigação de TSHA-102 em meninas com Síndrome de Rett

• Para realização de um teste clínico na Inglaterra é obrigatório que o pedido de CTA seja revisado e aprovado pelo MHRA

• É importante observar que, mesmo após a aprovação potencial de uma inscrição, há muitas etapas necessárias antes que o teste clínico possa começar

Quais informações foram compartilhadas sobre os planos de Taysha para um teste clínico de terapia genética experimental para Síndrome de Rett nos Estados Unidos (EUA)?

• A Taysha anunciou que planeja enviar um pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) ao regulador americano (FDA) no segundo semestre de 2023

• Para realização de um teste clínico nos EUA é obrigatório que o pedido de IND seja revisado e aprovado pelo FDA

• Neste momento não temos detalhes adicionais sobre esse pedido

Quais são os planos da Taysha para um teste clínico experimental de terapia genética para homens com Síndrome de Rett?

• Neste momento a Taysha está focada principalmente na execução de testes clínicos preliminares em mulheres adultas e crianças com a esperança de demonstrar a potencial segurança e eficácia do da terapia genética experimental

Sobre a terapia genética experimental de Taysha para a Síndrome de Rett (TSHA-102):

• Qual é a causa subjacente da síndrome de Rett?

– Na maioria dos pacientes com Síndrome de Rett há uma mutação no MECP2, que é um gene que informa as células como produzir uma proteína chamada proteína de ligação metil-CpG 2 (MeCP2)

– Esta proteína desempenha um papel importante no desenvolvimento do cérebro durante a infância, atuando na manutenção da função cerebral normal e comunicação entre as células nervosas

– Em pacientes Rett com uma mutação no gene MECP2 o corpo não produz a proteína  MeCP2 ou produz uma proteína MeCP2 anormal

• Qual é a abordagem investigativa da Taysha para a terapia genética para a Síndrome de Rett?

– A terapia genética experimental da Taysha TSHA-102 é projetada para fornecer uma cópia do gene MECP2 para as células afetadas

– TSHA-102 usa uma nova tecnologia chamada miRARE, desenvolvida pela Dra. Sarah Sinnet e Dr.Steven Gray do UT Southwestern Medical Center

– Os testes clínicos determinarão se a cópia do gene MECP2 pode ser embalada com a tecnologia miRARE para controlar com segurança o nível de proteína MeCP2 em expressão

• Como é administrada a terapia genética experimental de Taysha?

– O gene MECP2 funcional é inserido em um veículo de entrega, chamado vetor, que é então injetado por via intratecal no fluido espinhal na parte inferior das costas (região lombar)

– A partir daí a terapia genética é transportada por toda a medula espinhal e cérebro para que possa ser transferida para as células que precisam dela

• Qual veículo de entrega é usado para transferir o gene MECP2?

– O vetor que a Taysha usa é um vetor viral adeno-associado (AAV9) que não é conhecido por causar doenças em humanos

– O AAV9 é um vetor que tem sido comumente usado e aprovado em outras investigações de terapias genéticas

Se você tiver dúvidas ou quiser entrar em contato com um membro de nossa equipe, entre em contato por email para medinfo@tayshagtx.com.

Como sempre, somos gratos pelo apoio contínuo da Ccomunidade Rett e das associações. É um privilégio fazer parceria com vocês. Sua contribuição contínua nos ajuda a moldar o trabalho que fazemos e nos permite evoluir o mais rápido possível.

Forneceremos mais atualizações à medida que novas informações sejam disponibilizadas ao público.

Atenciosamente,

Equipe de Assuntos do Paciente de Taysha