10/mar/2023

— Primeira e única terapia aprovada para a Síndrome de Rett, um distúrbio raro do neurodesenvolvimento, que afeta de 6.000 a 9.000 pacientes nos EUA

— A empresa espera que o DAYBUE esteja disponível até o final de abril de 2023

— Voucher de Revisão Prioritária para Doenças Pediátricas Raras concedido em conjunto com a aprovação

— Teleconferência e webcast a serem realizados em 13 de março de 2023 às 8h30 EST (09:30 pelo horário de Brasília)

SAN DIEGO – A Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) anunciou hoje que o regulador americano FDA (Food and Drug Administration) aprovou o DAYBUE™ (trofinetide) para o tratamento da Síndrome de Rett em pacientes adultos e pediátricos com dois anos de idade ou mais. DAYBUE é o primeiro e único medicamento aprovado para o tratamento da Síndrome de Rett.

“Hoje é um marco importante para a comunidade Rett e para a Acadia. Como o primeiro medicamento aprovado pelo FDA para o tratamento da Síndrome de Rett, o DAYBUE agora oferece o potencial de fazer diferenças significativas na vida dos pacientes e de suas famílias que carecem de opções para tratar o conjunto diverso e debilitante de sintomas causados ​​pela Síndrome de Rett,” disse Steve Davis, CEO da Acadia. “Somos gratos a todos os pacientes com Síndrome de Rett, cuidadores, investigadores clínicos e nossos funcionários que contribuíram para tornar o dia de hoje uma realidade e esperamos levar o DAYBUE aos pacientes o mais rápido possível.”

“A Síndrome de Rett é um distúrbio do neurodesenvolvimento profundamente debilitante e complexo, que se apresenta de maneira diferente entre os pacientes e pode levar a uma série de sintomas imprevisíveis ao longo da vida de um paciente”, disse Jeffrey L. Neul, M.D., Ph.D., Annette Schaffer Eskind Presidente e Diretora, Vanderbilt Kennedy Center, Professora de Pediatria, Divisão de Neurologia, Farmacologia e Educação Especial, Vanderbilt University Medical Center e investigadora do teste Fase 3 LAVENDER. “Agora, pela primeira vez após décadas de pesquisa clínica, os profissionais de saúde finalmente têm uma opção de tratamento para abordar uma série de sintomas comportamentais, de comunicação e físicos essenciais para seus pacientes que vivem com a Síndrome de Rett”.

A Síndrome de Rett é um distúrbio do neurodesenvolvimento complexo e raro, geralmente causado por uma mutação genética no gene MECP2. É caracterizada por um período de desenvolvimento normal até os 6 a 18 meses de idade, seguido por regressão significativa do desenvolvimento com perda de habilidades adquiridas como comunicação e uso intencional das mãos. Os sintomas da Síndrome de Rett costumam incluir o desenvolvimento de estereotipias nas mãos, como torcer as mãos e bater palmas, e anormalidades na marcha.  Acredita-se que a Síndrome de Rett afete de 6.000 a 9.000 pacientes nos EUA, com uma população diagnosticada de aproximadamente 4.500 pacientes.

A aprovação do DAYBUE pela FDA foi apoiada pelos resultados do teste de Fase 3 LAVENDER, que avaliou a eficácia e a segurança do trofinetide versus placebo em 187 pacientes do sexo feminino com Síndrome de Rett de 5 a 20 anos de idade. No estudo, o tratamento com DAYBUE demonstrou melhora estatisticamente significativa em comparação com o placebo em ambos os desfechos de eficácia primários, conforme medido pela alteração da linha de base na pontuação total do Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) e no Clinical Global Impression na semana 12. O RSBQ é uma avaliação do cuidador que avalia uma variedade de sintomas da Síndrome de Rett, incluindo vocalizações, expressões faciais, olhar fixo, movimentos das mãos (ou estereotipias), comportamentos repetitivos , respiração, comportamentos noturnos e humor. O CGI-I é uma avaliação médica global sobre se um paciente melhorou ou piorou. No estudo, os efeitos colaterais mais comuns foram diarreia (82%) e vômito (29%).

“Este é um dia histórico para a comunidade da Síndrome de Rett e um momento significativo para os pacientes e cuidadores que aguardavam ansiosamente a chegada de um tratamento aprovado para esta condição”, disse Melissa Kennedy, diretora executiva da International Rett Syndrome Foundation. “A Síndrome de Rett é uma doença complicada e devastadora que afeta não apenas o paciente individual, mas famílias inteiras. Com a decisão da FDA de hoje, os afetados por Rett têm uma nova opção de tratamento promissora que demonstrou benefícios em uma variedade de sintomas, incluindo aqueles que afetam a vida diária daqueles que vivem com Rett e seus entes queridos”.

Espera-se que DAYBUE esteja disponível nos EUA até o final de abril de 2023.

Em 2018, a Acadia firmou um contrato de licença exclusiva com a Neuren Pharmaceuticals Limited  para o desenvolvimento e comercialização do trofinetide para o tratamento da Síndrome de Rett e outras indicações na América do Norte.

Com a aprovação do FDA para o DAYBUE, o Acadia recebeu um voucher de revisão prioritária para doenças pediátricas raras, que pode ser usado para obter uma revisão prioritária para uma aplicação subsequente.

Acadia Connect® oferece suporte e recursos dedicados ao paciente e à família

Acadia Connect® é um programa de suporte multifacetado que oferecerá assistência pessoal e suporte de prescrição para pacientes e cuidadores iniciando e continuando a terapia DAYBUE apropriada. Cada equipe de suporte dedicada inclui um coordenador de cuidados de enfermagem, um gerente de acesso familiar e suporte farmacêutico clínico 24 horas por dia, 7 dias por semana. Para obter mais informações, visite AcadiaConnect.com ou ligue para 1-844-737-2223, de segunda a sexta-feira, das 8h às 20h. às 20h Hora do Leste.

Informações sobre teleconferência e webcast

A administração da Acadia discutirá a aprovação do DAYBUE pelo FDA para o tratamento da Síndrome de Rett por meio de teleconferência e webcast na segunda-feira, 13 de março de 2023 às 8h30 EST (09:30 no horário de Brasília). A teleconferência pode ser acessada registrando-se em: https://cts.businesswire.com/ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fregister.vevent.com%2Fregister%2FBIc0f3a709c11d4ea3b713bff73cd5a3d1&esheet=53356184&newsitemid=20230303005382&lan=en-US&anchor=here&index=2&md5=e39db3c5c2fe155dae1f1ecc0b43c8ca

Depois de registrados, os participantes receberão um e-mail com o número de discagem e o número PIN exclusivo para acessar a chamada. O link de inscrição também estará disponível no site da Acadia, www.acadia.com, na seção de investidores e ficará disponível lá até 13 de abril de 2023.

Informações de segurança importantes para DAYBUE (trofinetide)

Avisos e Precauções

Diarréia: em um estudo de 12 semanas e em estudos de longo prazo, 85% dos pacientes tratados com DAYBUE tiveram diarreia. Naqueles tratados com DAYBUE, 49% tiveram diarreia persistente ou recorrência após a resolução, apesar das interrupções de dose, reduções ou terapia antidiarreica concomitante. A gravidade da diarreia foi leve ou moderada em 96% dos casos. No estudo de 12 semanas, a medicação antidiarreica foi usada em 51% dos pacientes tratados com DAYBUE. Os pacientes devem parar de tomar laxantes antes de iniciar DAYBUE. Se ocorrer diarreia, os pacientes devem notificar seu médico, considerar o início do tratamento antidiarreico, monitorar o estado de hidratação e aumentar os fluidos orais, se necessário. Interrompa, reduza a dose ou interrompa DAYBUE se ocorrer diarreia grave ou se houver suspeita de desidratação.

Perda de peso: no estudo de 12 semanas, 12% dos pacientes tratados com DAYBUE apresentaram perda de peso superior a 7% desde o início, em comparação com 4% dos pacientes que receberam placebo. Em estudos de longo prazo, 2,2% dos pacientes descontinuaram o tratamento com DAYBUE devido à perda de peso. Monitore o peso e interrompa, reduza a dose ou interrompa DAYBUE se ocorrer perda de peso significativa.

Reações Adversas: as reações adversas comuns (≥5% para pacientes tratados com DAYBUE e pelo menos 2% maiores que no placebo) relatadas no estudo de 12 semanas foram diarreia (82% vs 20%), vômitos (29% vs 12% ), febre (9% vs 4%), convulsão (9% vs 6%), ansiedade (8% vs 1%), diminuição do apetite (8% vs 2%), fadiga (8% vs 2%) e nasofaringite (5% vs. 1%).

Interações Medicamentosas: efeito de DAYBUE em outros medicamentos

DAYBUE é um inibidor fraco do CYP3A4; portanto, as concentrações plasmáticas dos substratos do CYP3A4 podem ser aumentadas se administrados concomitantemente com DAYBUE. Monitore de perto quando DAYBUE for usado em combinação com substratos sensíveis ao CYP3A4 administrados por via oral para os quais uma pequena alteração na concentração plasmática do substrato pode levar a toxicidades graves.

As concentrações plasmáticas dos substratos OATP1B1 e OATP1B3 podem aumentar se administrados concomitantemente com DAYBUE. Evite o uso concomitante de DAYBUE com substratos OATP1B1 e OATP1B3 para os quais uma pequena alteração na concentração plasmática do substrato possa levar a toxicidades graves.

Uso em população específica: insuficiência renal

DAYBUE não é recomendado para pacientes com insuficiência renal moderada ou grave.

DAYBUE está disponível na forma de solução oral (200mg/mL).

Informações de Prescrição completas estão disponíveis em DAYBUE.com

Sobre a Síndrome de Rett

A Síndrome de Rett é um distúrbio raro e complexo do neurodesenvolvimento que pode ocorrer em quatro estágios e afeta aproximadamente 6.000 a 9.000 pacientes nos EUA, com aproximadamente 4.500 pacientes atualmente diagnosticados de acordo com uma análise de dados de sinistros de prestadores de assistência médica. A criança com Síndrome de Rett apresenta um período inicial de desenvolvimento aparentemente normal até os 6 a 18 meses, quando suas habilidades parecem desacelerar ou estagnar. Isso geralmente é seguido por um período de regressão quando a criança perde as habilidades de comunicação adquiridas e o uso intencional das mãos. A criança pode então experimentar um período de platô no qual mostra uma leve recuperação nos interesses cognitivos, mas os movimentos corporais permanecem prejudicados. À medida que envelhecem, aqueles que vivem com Rett podem continuar a experimentar um estágio de deterioração motora que pode durar o resto da vida do paciente. A Síndrome de Rett é tipicamente causada por uma mutação genética no gene MECP2. Em estudos pré-clínicos demonstrou-se que a deficiência na proteína MeCP2 leva ao comprometimento da comunicação sináptica, e os déficits na função sináptica podem estar associados a manifestações de Rett.

Os sintomas da Síndrome de Rett também costumam incluir o desenvolvimento de estereotipias nas mãos, como torcer e bater palmas, e anormalidades na marcha. A maioria dos pacientes com Rett normalmente vive até a idade adulta e requer cuidados 24 horas por dia.

Sobre DAYBUE (trofinetide)

O trofinetide é uma versão sintética de uma molécula natural conhecida como tripeptídeo glicina-prolina-glutamato (GPE). O mecanismo pelo qual o trofinetide exerce efeitos terapêuticos em pacientes com Síndrome de Rett é desconhecido. Em estudos com animais, o trofinetide demonstrou aumentar a ramificação de dendritos e os sinais de plasticidade sináptica.

Sobre a Acádia Farmacêutica

Acadia está promovendo avanços na neurociência para elevar a vida. Por quase 30 anos, trabalhamos na vanguarda da saúde para trazer soluções vitais para as pessoas que mais precisam. Desenvolvemos e comercializamos as primeiras e únicas terapias aprovadas para alucinações e delírios associados à psicose da doença de Parkinson e para o tratamento da Síndrome de Rett. Nossos esforços estão focados no tratamento dos sintomas negativos da esquizofrenia, psicose da doença de Alzheimer e sintomas neuropsiquiátricos em distúrbios do sistema nervoso central. Para mais informações, visite-nos em www.acadia.com e siga-nos no LinkedIn e no Twitter.

Traduzido de www.acadia.com