A Unravel Biosciences reporta um feedback ‘positivo’ pelo FDA para que o estudo seja lançado este ano

22 de fevereiro de 2023

O FDA (órgão regulador americano de alimentos e medicações) deu feedback “positivo” para a Unravel Biosciences com relação ao estudo de prova de conceito para o RVL001 e sua terapia experimental para a Síndrome de Rett, declarou a empresa.

Após uma reunião sobre um novo medicamento pré-experimental (pre-IND), a Unravel recebeu uma resposta por escrito do FDA, fornecendo orientação para a apresentação de uma futura submissão do IND, que solicitará liberação para o início de um teste com pacientes Rett ainda este ano.

A inscrição de pacientes será conduzida em parceria com a TMA Precision Health, uma plataforma de saúde para doenças raras.

A Unravel usa análise de rede de RNA para identificar potenciais tratamentos para doenças

“Estamos satisfeitos em ter recebido um feedback positivo do FDA sobre a nossa proposta para um teste clínico de RVL001 para a Síndrome de Rett”, disse Richard Novak, PHd, confundador e CEO da Unravel, em um comunicado de imprensa. “A conclusão bem sucedida desse importante marco de desenvolvimento proporciona uma grande validação à capacidade da Unravel de mover rapidamente terapias promissoras para a clínica, muito mais aceleradamente do que as abordagens mais convencionais no desenvolvimento de medicamentos”.

A reunião pre-IND é conduzida para ajudar no planejamento do desenvolvimento da medicação, com discussões que cobrem os requerimentos regulatórios para uma inscrição IND. Interações antecipadas com o FDA podem ajudar a evitar possíveis problemas clínicos que retardem o processo, de acordo com a agência.

O RVL001 é um medicamento oral de pequenas moléculas, relata a Unravel. O composto ou compostos no tratamento experimental e seu alvo não foram revelados.

A Unravel está trabalhando para desenvolver medicamentos personalizados, usando análise de rede de RNA.

Os cientistas da Unravel primeiramente analisam o transcriptoma do paciente – uma visão global de como os genes estão “ligados ou desligados” – para identificar assinaturas específicas de atividade dos genes. Depois, usando uma plataforma proprietária de rede de interação genética chamada BioNAV e uma base de dados de mais de 40.000 composições, eles identificam potenciais tratamentos para uma condição.

“O RNA nos diz exatamente o que está acontecendo com a doença naquele paciente, naquele momento. Mas, além de verificar um único gene, nosso modelo proprietário de saúde humana nos permite revelar efeitos em nível de rede”, declarou a empresa em uma webpage.

Os medicamentos candidatos são mapeados em modelos animais (sapos) para confirmar que interagem com seu alvo pretendido e checagens de segurança conduzidas naquele alvo, complementou a webpage.