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Carta da Neurogene à Comunidade Rett

Prezada Comunidade da Síndrome de Rett,

O objetivo desta carta é fornecer informações sobre o teste clínico da terapia genética da Neurogene para Síndrome de Rett e comunicar o primeiro local do teste. Este primeiro teste clínico experimental de terapia genética em humanos é intitulado: Estudo Clínico Aberto de Fase 1/2para avaliar segurança, tolerabilidade e eficácia de NGN-401 em pacientes pediátricos com Síndrome de Rett.

Este teste clínico irá avaliar NGN-401, uma terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) experimental que contém um gene MECP2 humano completo e a tecnologia EXACT de atenuação da superexpressão. em mulheres com Síndrome de Rett. A tecnologia EXACT é projetada para expressar uma quantidade controlada de proteína MeCP2.

O teste clínico está recrutando participantes no Hospital Infantil do Texas. Mais detalhes sobreo teste clínico e as informações de contato do site estão disponíveis em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05898620. Este link será atualizado com informações dos locais de teste à medida que locais adicionais forem abertos no futuro.

Como esta é a primeira vez que a terapia genética experimental NGN-401 será administrada a humanos, o teste clínico começará com um pequeno grupo de 5 participantes. Após a conclusão das avaliações de segurança neste grupo, decidiremos sobre como expandir o teste clínico para a inscrição de participantes adicionais.

 

Sobre a Fase 1/2 do Teste Clínico Investigacional de Terapia Gênica para a Síndrome de Rett

• Este é um estudo clínico prospectivo e aberto, o que significa que todos os participantes receberão a terapia genética NGN-401 e serão acompanhados por 5 anos, com um acompanhamento adicional de longo prazo por 10 anos.

• A terapia genética experimental NGN-401 será administrada como uma única injeção intracerebroventricular (ICV) em um ventrículo do cérebro.

• Este teste clínico estudará a terapia genética experimental NGN-401 em 5 mulheres com idade entre 4 e 10 anos, com diagnóstico de Síndrome de Rett típica com uma mutação causadora de doença documentada no gene MECP2. Os participantes serão semelhantes em idade e estágio de progressão da doença para melhor entendimento da segurança e efeitos clínicos da terapia genética experimental.

• Indivíduos com função manual normal não serão aceitos (por exemplo, segurar uma caneta/lápis de forma eficaz e/ou desenhar uma forma).

• Indivíduos que estão participando de outro teste clínico para um medicamento experimental não serão elegíveis para inscrição.

• Cada participante será acompanhado quanto à segurança e eficácia por 5 anos após a dosagem.

a) Durante aproximadamente os primeiros 3 meses após a administração da terapia genética experimental as famílias serão obrigados a viver (ou se mudar temporariamente) dentro de um raio de 2 horas de carro do local de teste clínico.

b) Morar perto do local do teste clínico é importante para monitorar a segurança e para as múltiplas visitas de acompanhamento que serão necessárias durante os primeiros três meses.

c) Após o período inicial de monitoramento de segurança, haverá atendimentos telefônicos e presenciais no local de teste com frequência decrescente durante o resto do período de 5 anos.

d) Após o período de 5 anos, espera-se que os participantes se inscrevam em um estudo separado de longo prazo que continuará a coletar informações sobre segurança e efeitos do tratamento experimental por mais 10 anos.

• Existe uma política de viagens e despesas para cobrir os custos e despesas relacionados ao teste para famílias participantes. Custos e despesas relacionados ao estudo serão pagos pela Neurogene; mais detalhes sobre a política específica podem ser fornecidos pelo local do teste clínico.

• Como em qualquer teste clínico, os participantes podem ou não se beneficiar desta pesquisa. Existem riscos potenciais e não há garantia de que estar neste teste ajudará o participante.

Famílias que vivem fora dos Estados Unidos podem se inscrever no ensaio clínico dos EUA?

Não agora. Estamos no início do processo de trabalho com os reguladores sobre a oportunidade de adicionar locais de teste fora dos EUA. Forneceremos mais informações assim que estiverem disponíveis.

As famílias podem entrar em contato com alguém agora para expressar seu interesse em participar do teste clínico?

As famílias interessadas devem entrar em contato com um centro de teste clínico que esteja recrutando no momento para expressar seu interesse. No moento o Hospital Infantil do Texas está recrutando pacientes. Informações adicionais sobre o teste clínico e o(s) local(is) de teste podem ser encontradas neste link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05898620

Cartas anteriores à comunidade Rett, incluindo perguntas frequentes da comunidade, podem ser visualizadas em: https://www.neurogene.com/patients-and-families.

 

Atenciosamente,

Kimberly Trant
Diretora Executiva, Defesa do Paciente
www.neurogene.com

12 de junho de 2023

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