Um resumo sobre as terapias genéticas que estão em teste para Síndrome de Rett

Recentemente temos publicado diversas notícias sobre as 2 terapias genéticas que estão em teste para Síndrome de Rett. Aqui trazemos um breve resumo das duas. 1) Taysha Gene Therapies O que é: a terapia genética da Taysha para a Síndrome de Rett é chamada de TSHA-102. Ela fornece uma versão reduzida (“minigene”) do gene MECP2, […]

Neurogene aplica dosagem da terapia genética NGN-401 nas duas primeiras pacientes pediátricas com Síndrome de Rett no teste de fase 1/2 nos EUA

A Neurogene , uma empresa fundada para levar medicamentos genéticos que mudam vidas a pacientes e famílias afetadas por doenças neurológicas raras, anunciou hoje a aplicação da dose de teste do NGN-401nas duas primeiras pacientes pediátricas com Síndrome de Rett em seu teste de Fase 1/2. A Síndrome de Rett é um distúrbio debilitante do […]

Taysha Gene Therapies reporta resultados do 3º trimestre e fornece atualizações clínicas e corporativas

A Taysha Gene Therapies, uma empresa de terapia genética em estágio clínico focada no desenvolvimento e comercialização de terapias genéticas baseadas em adenovírus para o tratamento de doenças monogênicas do sistema nervoso central, relatou hoje os resultados financeiros do terceiro trimestre encerrado em 30 de setembro de 2023 e forneceram atualizações corporativas e clínicas. “Antes de […]

Carta da Taysha Gene Therapies para a Comunidade Rett sobre o teste Reveal

14 de novembro, 2023  Escrevemos esta carta para compartilhar uma série de atualizações que a Taysha forneceu hoje em um comunicado à imprensa. Destacamos aqui os pontos principais:  • A Taysha compartilhou dados preliminares e provisórios dos dois primeiros participantes adultos que receberam a dose da terapia genética experimental TSHA-102 no Teste REVEAL para adultos • […]

Taysha Gene Therapies anuncia que o segundo paciente recebeu a dose da terapia genética TSHA-102 para o tratamento da Síndrome deRett no teste REVEAL Fase 1/2 para adultos

Dados clínicos disponíveis dos dois pacientes adultos que receberam dose de TSHA-102 no primeiro grupo (dose baixa) serão discutidos durante a próxima teleconferência de resultados trimestrais após a revisão do Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC). Aplicação no terceiro paciente adulto e conclusão da inscrição no grupo de dose baixa prevista para o quarto […]

Acadia Pharmaceuticals adquire os direitos internacionais sobre o Trofinetide

Grande notícia para a comunidade internacional da Síndrome de Rett! A Acadia Pharmaceuticals anunciou em 13/jul/23 que adquiriu os direitos de disponibilização do Trofinetide para o tratamento da Síndrome de Rett em todo o mundo. Este é um ponto de partida essencial para garantir que TODAS as famílias Rett tenham acesso a este tratamento. A […]