Carta da Neurogene para a Comunidade Rett

Prezada Comunidade da Síndrome de Rett, No início desta semana, compartilhamos que uma menina que recebeu a dose de 3E15 vg da terapia gênica NGN-401 (dose alta) em nosso teste clínico de Fase 1/2 em andamento para a Síndrome de Rett estava em estado crítico. Tragicamente, ela faleceu devido a complicações de uma síndrome hiperinflamatória […]

Neurogene fornece atualização sobre seu teste clínico de terapia genética NGN-401 para a Síndrome de Rett

A Neurogene Inc., uma empresa em estágio clínico fundada para levar medicamentos genéticos transformadores a pacientes e famílias afetadas por doenças neurológicas raras, anunciou hoje uma atualização sobre seu teste clínico aberto de Fase 1/2 em andamento, avaliando a terapia gênica NGN-401 para o tratamento da Síndrome de Rett. Conforme divulgado anteriormente, em 11 de […]

Carta da Taysha Gene Therapies para a Comunidade Rett

Escrevemos esta carta para compartilhar uma série de atualizações sobre nossa terapia genética experimental para a Síndrome de Rett (TSHA-102), que foram fornecidas hoje em um comunicado à imprensa. Segue abaixo um resumo dessas atualizações. • A dose alta de TSHA-102 foi geralmente bem tolerada. O TSHA-102 foi geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves […]

Neurogene divulga dados preliminares positivos dos 4 primeiros participantes pediátricos no grupo de dose baixa do teste de Terapia Gênica NGN-401 para Síndrome de Rett

Todos os participantes apresentaram uma melhora de 2 pontos na escala de Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I), avaliada por clínicos, em relação ao início do estudo  Todos os participantes apresentaram melhora no Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ), preenchido pelos cuidadores, variando de 28% a 52% de melhora em relação ao início […]

Tratamento prolongado com Daybue levou a melhorias contínuas em pacientes

‘Melhorias significativas’ no funcionamento físico e social observadas por cuidadores    O tratamento prolongado com Daybue (trofinetide) levou a melhorias contínuas entre crianças e jovens adultos com Síndrome de Rett em estudos de extensão, com os pacientes experimentando benefícios notáveis na comunicação e em outras questões relevantes, de acordo com novos dados.  Há pouco mais […]

A Neurogene anunciou que o primeiro paciente pediátrico recebeu a dose alta no teste clínico da terapia genética NGN-401 para a Síndrome de Rett

A terapia NGN-401 em dose alta tem sido bem tolerada, e a NGN-401 em dose baixa continua a apresentar um perfil de segurança favorável Dados de segurança intermediários foram apresentados no congresso ASCEND Summit promovido pela International Rett Syndrome Foundation (IRSF) nos EUA A Neurogene, uma empresa em estágio clínico fundada para oferecer medicamentos genéticos […]

Taysha Gene Therapies anunciou dados clínicos positivos de longo prazo no teste com adultos e dados iniciais do teste pediátrico, com melhoras duradouras em várias áreas clínicas

Foram observadas melhorias duradouras em domínios clínicos consistentes tanto em pacientes adultos quanto pediátricos, incluindo habilidades motoras, comunicação e socialização, função autonômica e controle de crises  Além disso, foi identificado um perfil de segurança encorajador em pacientes adultos (até 52 semanas) e pediátricos (até 22 semanas) com diferentes perfis de mutação genética  Dados de longo […]

Neurotech divulgou resultados positivos do ensaio clínico de Fase 1/2 para a Síndrome de Rett

Análise adicional dos desfechos primários e secundários do ensaio de fase 1/2 da Neurotech destacou benefícios adicionais aos vistos anteriormente  O NTI164 é o primeiro tratamento medicamentoso com canabinoides de amplo espectro a demonstrar melhora clínica significativa em pacientes com essa síndrome  Todas as 14 pacientes pediátricas do sexo feminino foram acompanhadas por 52 semanas, com coleta contínua de dados  A Neurotech International divulgou análises adicionais dos […]

Neurogene apresentou dados de segurança favoráveis do seu teste de terapia genética NGN-401 para Síndrome de Rett durante reunião anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular

NGN-401 foi geralmente bem tolerado pelos primeiros três pacientes que receberam a dose, com três a nove meses de acompanhamento pós-aplicação da dose de teste Não houve enhum sinal ou sintoma de toxicidade por superexpressão, inclusive em um paciente com uma variante leve com maior possibilidade de expressão residual de MeCP2 A Neurogene continua no […]