Anavex Life Sciences reportou resultados promissores do teste com Anavex 2-73

Foram publicados os resultados do estudo duplo-cego de Fase 2 (NCT03758924) do medicamento experimental Anavex 2-73 (blarcamesina) nos Estados Unidos. O Anavex 2-73 foi projetado para reduzir o estresse celular ativando o receptor sigma-1, ou SIGMAR1, que ajuda as proteínas a se dobrarem em suas formas funcionais corretas. O estudo mostrou que o medicamento promoveu […]

Terapia Genética da Taysha Gene Therapies funcionou bem em estudo com animais

O TSHA-102, uma terapia genética experimental para a síndrome de Rett que está sendo desenvolvida pela Taysha Gene Therapies, normalizou com segurança e eficácia os níveis de MeCP2 – a proteína ausente ou defeituosa na maioria dos pacientes com Rett – no cérebro e melhorou significativamente a sobrevida em um modelo animal, mostra um estudo. […]

Os 3 testes clínicos com Anavex 2-73 prosseguirão

Um conselho de monitoramento independente recomendou que todos os três ensaios clínicos em andamento de Anavex 2-73 (blarcamesina), um medicamento experimental para a Síndrome de Rett, continuem sem alterações, com base em uma revisão dos dados de segurança provisórios. A Anavex Life Sciences, desenvolvedora do medicamento, anunciou a decisão em um comunicado à imprensa. Os […]

Teste fase 3 do Trofinetide recrutando em novos locais

A Acadia Pharmaceuticals está recrutando participantes em quatro novos centros clínicos para seu teste de fase 3 LAVENDER, que avalia o Trofinetide como tratamento para meninas e mulheres jovens com Síndrome de Rett.Os novos centros são: Hospital Infantil de Seattle; Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill; Instituto Kennedy Krieger / Escola de Medicina […]

Taysha Gene Therapies e Universidade de Yale anunciam programa de Terapia Genética

A Taysha Gene Therapies estabeleceu uma nova parceria de pesquisa com a Universidade de Yale para avançar seu programa de terapia genética para distúrbios do neurodesenvolvimento, que inclui a síndrome de Rett, anunciou a empresa. A colaboração de vários anos tem como objetivo desenvolver cargas de mini genes de próxima geração para as terapias gênicas […]

Terapia genética potencial para a síndrome de Rett em andamento

Uma terapia genética com o objetivo de retardar a progressão da doença e melhorar os movimentos, a coordenação e a comunicação em crianças com Síndrome de Rett está sendo desenvolvida por pesquisadores da Universidade da Virgínia (UVA). A Síndrome de Rett, vista principalmente em meninas, afeta o desenvolvimento do cérebro, causando deficiências como a perda […]

Taysha Gene Therapies e Universidade de Yale anunciam programa de Terapia Genética

A Taysha Gene Therapies estabeleceu uma nova parceria de pesquisa com a Universidade de Yale para avançar seu programa de terapia genética para distúrbios do neurodesenvolvimento, que inclui a síndrome de Rett, anunciou a empresa. A parceria visa desenvolver cargas de minigenes de próxima geração para as terapias gênicas da Taysha, que usam vírus adeno-associados […]