Teste fase 3 do Trofinetide recrutando em novos locais

A Acadia Pharmaceuticals está recrutando participantes em quatro novos centros clínicos para seu teste de fase 3 LAVENDER, que avalia o Trofinetide como tratamento para meninas e mulheres jovens com Síndrome de Rett.Os novos centros são: Hospital Infantil de Seattle; Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill; Instituto Kennedy Krieger / Escola de Medicina Johns Hopkins em Baltimore, Maryland e o Montefiore Medical Center, em Nova York.

O teste (NCT04181723) pretende inscrever cerca de 184 meninas e mulheres jovens, com idades entre 5 e 20 anos. Mais informações sobre os locais e contatos do teste estão disponíveis no site clinicaltrials.gov. A conclusão do teste está prevista para outubro.

O Trofinetide, anteriormente conhecido como NNZ-2566, é uma versão artificial do glipromato, um fragmento de proteína produzido durante a quebra do IGF-1 no cérebro.

Esta proteína é necessária para um desenvolvimento saudável do cérebro. Estudos mostram que ajuda a aliviar a inflamação no cérebro maduro, possui efeitos neuroprotetores e ajuda a responder a doenças e estresse.

O teste LAVENDER é um teste duplo cego: os participantes são designados aleatoriamente para receber Trofinetide ou placebo, administrados duas vezes ao dia por 12 semanas. A solução líquida, pode ser engolida ou tomada por meio de um tubo de gastrostomia.

O estudo irá avaliar a segurança e eficácia do medicamento para aliviar os sintomas neurocomportamentais, conforme avaliado por cuidadores usando um questionário de comportamento e por médicos usando uma escala de melhoria clínica.

Após as 12 semanas, os pacientes terão a oportunidade de ingressar no teste de extensão LILAC. O LILAC será um teste aberto, em que todos os pacientes receberão o Trofinetide e  avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do Trofinetide durante 40 semanas (cerca de nove meses).

Em um estudo de Fase 2 (NCT01894958) em homens com Síndrome do X Frágil, o tratamento com Trofinetide com uma dose mais alta produziu resultados encorajadores, pois foi bem tolerado e melhorou sintomas como ansiedade e hiperatividade.

A Acadia detém os direitos exclusivos para desenvolver e comercializar o Trofinetide na América do Norte e a Neuren Pharmaceuticals detém todos os direitos em outros lugares.

Traduzido de Rett Syndrome News Digest

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