A Taysha Gene Therapies estabeleceu uma nova parceria de pesquisa com a Universidade de Yale para avançar seu programa de terapia genética para distúrbios do neurodesenvolvimento, que inclui a síndrome de Rett, anunciou a empresa.

A parceria visa desenvolver cargas de minigenes de próxima geração para as terapias gênicas da Taysha, que usam vírus adeno-associados (AAVs) inofensivos como portadores.

A Taysha já tem parcerias previamente estabelecidas com a Cleveland Clinic, o UT Southwestern Medical Center (UTSW) e com a Catalent para garantir a expansão da capacidade de fabricação da empresa.

“Buscamos avançar nossa plataforma inovadora de mini genes de próxima geração e potencialmente expandir a gama de doenças genéticas que podem ser tratadas por terapia genética baseada em AAV” , disse Suyash Prasad, chefe de pesquisa e desenvolvimento da Taysha.

Os pesquisadores da Universidade de Yale gerarão as cargas de mini genes. Já os vetores AAV que carregarão as cargas úteis do minigene serão desenvolvidos pelos pesquisadores da UTSW, que também são responsáveis ​​pela condução de estudos laboratoriais (in vitro) e in vivo de eficácia.

“Esperamos aproveitar as capacidades e conhecimentos exclusivos de cada parceiro e acreditamos que nossos esforços coletivos podem permitir um avanço significativo no campo da terapia genética”, acrescentou Prasad.

A Taysha está desenvolvendo uma terapia genética conhecida como TSHA-102 para Rett. Ela fornece uma miniversão do gene MECP2 junto com um “interruptor” para ativar o gene exclusivamente nas células nervosas. Sabe-se que a maioria dos casos de Rett são causados ​​por mutações no gene MECP2, que fornece instruções para fazer uma proteína-chave para o funcionamento normal do cérebro.

Em 2020 a Taysha anunciou que pretendia entrar com um pedido de novo medicamento junto ao FDA, um requisito para iniciar os ensaios clínicos nos EUA, para testar suas terapias genéticas para síndrome de Rett e GM2-Gangliosidose, uma doença rara que afeta o sistema nervoso central.

Traduzido de Rett Syndrome News

Taysha, Yale to Advance Gene Therapy Program for Rett, Other Disorders (rettsyndromenews.com)