Taysha Gene Therapies e Universidade de Yale anunciam programa de Terapia Genética

A Taysha Gene Therapies estabeleceu uma nova parceria de pesquisa com a Universidade de Yale para avançar seu programa de terapia genética para distúrbios do neurodesenvolvimento, que inclui a síndrome de Rett, anunciou a empresa.

A colaboração de vários anos tem como objetivo desenvolver cargas de mini genes de próxima geração para as terapias gênicas da Taysha, que usam vírus adeno-associados (AAVs) inofensivos como portadores de entrega de genes.

A colaboração com Yong-Hui Jiang, MD, PhD, professor e chefe de genética médica em Yale, segue parcerias previamente estabelecidas com a Cleveland Clinic e o UT Southwestern Medical Center (UTSW) e posteriormente com a Catalent. O objetivo dessas colaborações é avançar o programa de terapia genética de Taysha, expandindo a capacidade de fabricação da empresa. Tanto a UTSW quanto a Catalent possuem instalações de manufatura que seguem as Boas Práticas de Fabricação.

“Nossa colaboração com Yale é um acréscimo importante às nossas parcerias estabelecidas com a Cleveland Clinic e a UTSW, projetadas para avançar nossa plataforma inovadora de mini genes de próxima geração e potencialmente expandir a gama de doenças genéticas que podem ser tratadas por terapia genética baseada em AAV” , disse Suyash Prasad, diretor médico e chefe de pesquisa e desenvolvimento da Taysha.

Por este novo acordo pesquisadores da Universidade de Yale gerarão cargas de mini genes para o tratamento de distúrbios do neurodesenvolvimento. A Taysha tem direitos exclusivos sobre as novas contruções de genes e todas as propriedades intelectuais relacionadas e decorrentes da colaboração.

Os vetores AAV que carregarão as cargas úteis do minigene serão desenvolvidos pelos pesquisadores da UTSW, que também são responsáveis ​​pela condução de estudos laboratoriais (in vitro) e in vivo de eficácia.

“Esperamos aproveitar as capacidades e conhecimentos exclusivos de cada parceiro para melhor enfrentar o desafio da capacidade do vetor e acreditamos que nossos esforços coletivos podem permitir um avanço significativo no campo da terapia genética”, acrescentou Prasad.

No caso da síndrome de Rett, Taysha está desenvolvendo uma terapia genética conhecida como TSHA-102. Ela fornece uma miniversão do gene MECP2 junto com um “interruptor” para ativar o gene exclusivamente nas células nervosas. Sabe-se que a maioria dos casos de Rett são causados ​​por mutações no gene MECP2, que fornece instruções para fazer uma proteína-chave para o funcionamento normal do cérebro.

No momento em que a empresa anunciou a colaboração com a UTSW, a Taysha disse que pretendia entrar com um pedido de novo medicamento junto ao FDA, um requisito para iniciar os ensaios clínicos nos EUA, para testar suas terapias genéticas. As indicações alvo incluem a síndrome de Rett e GM2-Gangliosidose, uma doença rara que afeta o sistema nervoso central (cérebro e medula espinhal).

 

Traduzido de Rett Syndrome News

 

Taysha, Yale to Advance Gene Therapy Program for Rett, Other Disorders (rettsyndromenews.com)

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