Taysha Gene Therapies anuncia que o segundo paciente recebeu a dose da terapia genética TSHA-102 para o tratamento da Síndrome deRett no teste REVEAL Fase 1/2 para adultos

Dados clínicos disponíveis dos dois pacientes adultos que receberam dose de TSHA-102 no primeiro grupo (dose baixa) serão discutidos durante a próxima teleconferência de resultados trimestrais após a revisão do Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC).

Aplicação no terceiro paciente adulto e conclusão da inscrição no grupo de dose baixa prevista para o quarto trimestre de 2023

Dosagem do primeiro paciente pediátrico com Síndrome deRett esperada para o primeiro trimestre de 2024

 

Taysha Gene Therapies, uma empresa de terapia genética focada no desenvolvimento e comercialização de terapias genéticas baseadas em adenovírus para o tratamento de doenças monogênicas do sistema nervoso central, anunciou hoje que o segundo paciente com Síndrome deRett foi administrado com a terapia experimental TSHA-102 no teste REVEAL Fase 1/2 para adultos no Canadá.

“A dosagem do segundo paciente adulto no teste REVEAL Fase 1/2 para adultos no Canadá marca um progresso importante na avaliação clínica contínua do TSHA-102 para a Síndrome deRett”, disse Sukumar Nagendran, M.D., presidente e chefe de P&D da Taysha. “O entusiasmo por uma potencial terapia modificadora da doença entre a comunidade da Síndrome de Rett é encorajador, e continuamos focados em avaliar ainda mais o potencial terapêutico do TSHA-102 em adultos e em expandir a avaliação clínica para pacientes pediátricos com esta doença devastadora. Esperamos relatar os dados clínicos iniciais sobre o segundo paciente adulto e fornecer uma atualização sobre o primeiro paciente adulto no grupo de dose baixa em nossa teleconferência de resultados trimestrais em meados de novembro, após a revisão prévia do IDMC.”

O TSHA-102 está sendo avaliado no teste REVEAL Fase 1/2 para adultos no Canadá, o primeiro estudo em humanos, aberto, randomizado, de escalonamento e expansão de dose que avalia a segurança e a eficácia preliminar do TSHA-102 em mulheres adultas com Síndrome de Rett devido à mutação no gene MECP2. TSHA-102 é administrado como uma única injeção intratecal lombar. O escalonamento da dose avaliará dois níveis de dose de TSHA-102 sequencialmente. A dose máxima tolerada ou dose máxima administrada estabelecida será então administrada durante a expansão da dose. Espera-se que a inscrição no grupo de dose baixa seja concluída no quarto trimestre de 2023 com a dosagem do terceiro paciente.

O teste REVEAL para adultos está sendo conduzido no CHU Sainte-Justine, o centro hospitalar universitário materno-infantil da Université de Montréal em Montreal, Canadá, sob a direção da investigadora principal Dra. Elsa Rossignol, M.D., FRCP, FAAP, professora associada de neurociência e pediatria no CHU Sainte. -Justine.

O regulador americano FDA autorizou o pedido de novo medicamento investigacional para TSHA-102 em pacientes pediátricos com Síndrome de Rett, e a empresa espera iniciar a aplicação no primeiro paciente pediátrico no primeiro trimestre de 2024. Além disso, a empresa enviou um pedido de teste clínico à Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) para TSHA-102 em pacientes pediátricos com Síndrome de Rett e espera receber um retorno no segundo semestre de 2023.

 

Traduzido de www.globenewswire.com

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