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Taysha Gene Therapies anuncia atualizações para todos seus testes clínicos para Síndrome de Rett

29/fev/2024

O teste REVEAL em adolescentes e adultos prosseguirá para a etapa de altas doses após a aprovação do Comitê Independente de Monitoramento de Dados para iniciar o escalonamento da dose; aplicação no primeiro paciente na etapa dois (dose alta, 3 pacientes) deve acontecer no segundo trimestre de 2024

O teste REVEAL para adolescentes e adultos agora será expandido para os EUA (protocolo para maiores de 12 anos)

No teste pediátrico REVEAL o segundo paciente da etapa um (dose baixa) deve receber a aplicação no primeiro trimestre de 2024, após a aprovação do Comitê Independente de Monitoramento de Dados

No primeiro trimestre de 2024 será divulgada uma atualização dos dados clínicos disponíveis da etapa um concluída (dose baixa, 2 pacientes) no teste REVEAL em adolescentes e adultos; dados iniciais da primeira etapa do teste pediátrico REVEAL devem ser divulgados em meados de 2024; dados iniciais da etapa dois (dose alta) em ambos os testes são esperados para o segundo semestre de 2024

A Taysha Gene Therapies, uma empresa de terapia genética em estágio clínico focada no desenvolvimento e comercialização de terapias genéticas baseadas em AAV para o tratamento de doenças monogênicas graves do sistema nervoso central (SNC), anunciou hoje atualizações em seu programa TSHA-102 de avaliação clínica para o tratamento da síndrome de Rett. O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) aprovou a solicitação da empresa para prosseguir com o escalonamento da dose no teste REVEAL Fase 1/2 para adolescentes e adultos, permitindo o avanço antecipado para a etapa de alta dose de 1×1015 vg total. O IDMC também aprovou a aplicação no segundo paciente na etapa um (dose baixa) de 5,7×1014 vg total no teste pediátrico REVEAL Fase 1/2. As decisões seguem a revisão do IDMC dos dados clínicos disponíveis dos pacientes que receberam TSHA-102. A empresa também anunciou a expansão de seu teste REVEAL Fase 1/2 em adolescentes e adultos no Canadá para os Estados Unidos (EUA), após a apresentação do protocolo de teste em adolescentes e adultos ao regulador americano FDA (Food and Drug Administration).

“Ficamos bastante encorajados pelos dados iniciais de segurança e eficácia demonstrados até o momento com TSHA-102 e estamos satisfeitos por termos sido autorizados a administrar a dose do segundo paciente em nosso teste pediátrico REVEAL Fase 1/2. A aprovação do Comitê de Monitoramento para prosseguir com o aumento da dose no teste para adolescentes e adultos antes do planejado acelera nossa capacidade de informar ainda mais nosso desenvolvimento clínico e plano regulatório para a Parte B do estudo em pelo menos um trimestre”, disse Sean P. Nolan, presidente e CEO da Taysha. “Além disso, acreditamos que a expansão de nosso teste REVEAL em adolescentes e adultos no Canadá para os EUA apoiará ainda mais nosso objetivo de avaliar o TSHA-102 em uma ampla gama de idades e estágios de pacientes com Síndrome de Rett. Estamos satisfeitos com o progresso que fizemos e continuamos focados na avaliação do TSHA-102 como uma potencial opção de tratamento para pacientes e famílias que vivem com a Síndrome de Rett.”

Sobre os testes:

REVEAL Teste de fase 1/2 em adolescentes e adultos: um primeiro teste em humanos, aberto, randomizado, de escalonamento e expansão de dose avaliando a segurança e eficácia preliminar de TSHA-102 em adolescentes e mulheres adultas com 12 anos de idade ou mais velho com Síndrome de Rett devido à mutação no gene MECP2. O teste está sendo realizado no Canadá e EUA e o TSHA-102 é administrado como uma única injeção intratecal na região lombar. O escalonamento da dose avaliará dois níveis de dose de TSHA-102 sequencialmente. A dose máxima tolerada (MTD) ou dose máxima administrada (MAD) estabelecida na Parte A será então administrada durante a expansão da dose na Parte B do estudo.

• A etapa um (dose baixa, dois pacientes) é agora considerada completa.

• Atualização sobre os dados clínicos disponíveis da etapa um concluída de 5,7×1014 vg total deve ocorrer no primeiro trimestre de 2024.

• A aplicação no primeiro paciente da etapa dois (dose alta, 3 pacientes) de 1×1015 vg total deve ocorrer no segundo trimestre de 2024.

• Dados iniciais de segurança e eficácia da etapa dois (dose alta) são esperados para o segundo semestre de 2024.

REVEAL Teste Pediátrico de fase 1/2: um primeiro teste em humanos, aberto, randomizado, de escalonamento e expansão de dose avaliando a segurança e eficácia preliminar de TSHA-102 em mulheres pediátricas com síndrome de Rett devido a mutação no gene MECP2. O teste está ocorrendo nos EUA e foi aprovado no Reino Unido. O TSHA-102 é administrado como uma única injeção intratecal lombar. A Parte A do estudo se concentrará na determinação de dose máxima em pacientes de 5 a 8 anos de idade. A Parte B é a fase de expansão da dose e avaliará o TSHA-102 na dose máxima determinada na Parte A em duas faixas de idade (5-8 anos e 3-5 anos).

• A aplicação no segundo paciente na etapa um (dose baixa, 3 pacientes) de 5,7×1014 vg total deve ocorrer no primeiro trimestre de 2024.

• Dados iniciais de segurança e eficácia para a etapa um (dose baixa) são esperados para meados de 2024.

• Dados iniciais de segurança e eficácia da etapa dois (dose alta, 3 pacientes) de 1×1015 vg total são esperados no segundo semestre de 2024.

Sobre Taysha Gene Therapies

Taysha Gene Therapies tem a missão de erradicar doenças monogênicas do sistema nervoso central. Com um foco singular no desenvolvimento de medicamentos curativos, pretendemos traduzir rapidamente os nossos tratamentos do laboratório para a clínica. Combinamos a experiência comprovada de nossa equipe no desenvolvimento e comercialização de medicamentos para terapia genética com o programa de terapia genética mundialmente reconhecido da UT Southwestern. Juntos, aproveitamos a nossa plataforma totalmente integrada com o objetivo de melhorar drasticamente a vida dos pacientes. Mais informações estão disponíveis em www.tayshagtx.com.

Traduzido de www.tayshagtx.com

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