Foram publicados os resultados do estudo duplo-cego de Fase 2 (NCT03758924) do medicamento experimental Anavex 2-73 (blarcamesina) nos Estados Unidos.

O Anavex 2-73 foi projetado para reduzir o estresse celular ativando o receptor sigma-1, ou SIGMAR1, que ajuda as proteínas a se dobrarem em suas formas funcionais corretas.

O estudo mostrou que o medicamento promoveu a ativação do SIGMAR1, ajudando as células nervosas a se adaptarem à experiência e à lesão e podendo servir para compensar os efeitos de distúrbios neurológicos como Rett.

Com base nesse resultado, a Anavex Life Sciences, desenvolvedora do tratamento experimental, planeja discutir um caminho para a aprovação regulatória com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.

“A evidência clínica baseada em biomarcadores é muito empolgante e abre a possibilidade de um tratamento bem-sucedido para adultos e crianças com síndrome de Rett e intervenções precoces para modificar o curso da doença,” Walter E. Kaufmann, MD, o investigador principal do estudo e da Anavex médico-chefe, disse em um comunicado à imprensa.

O estudo duplo-cego de Fase 2 (NCT03758924) avaliou a segurança, o perfil farmacológico e a eficácia do Anavex 2-73 entre 31 mulheres adultas com síndrome de Rett. Os participantes receberam doses uma vez ao dia de 5 mg de Anavex 2-73 – um líquido administrado por via oral – ou um placebo por sete semanas.

Os resultados indicam reduções estatisticamente significativas em vários dos comportamentos característicos da síndrome:  humor geral, respiração, comportamento das mãos e movimentos repetitivos do rosto, conforme medido pelo Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ), a principal medida de eficácia do estudo.

A gravidade da doença também diminuiu significativamente entre aqueles tratados com a medicação experimental, com 86,7% dos indivíduos tratados apresentando melhorias sustentadas, conforme avaliado pela Escala de Melhoria de Impressão Clínica Global (CGI-I).

“Apesar dos desafios da idade avançada do grupo (os pacientes tinham em média 24 anos de idade) e a dose relativamente baixa (5 mg por dia), Anavex 2-73 demonstrou melhorias clinicamente significativas nas medidas de resultados que avaliam deficiências múltiplas, que são apoiadas por correlações com biomarcadores objetivos ”, disse Kaufmann. “O resultado deste ensaio é muito promissor em termos de segurança e melhoria clínica.”

Anavex 2-73 atualmente possui designação de fast track, designação de doença pediátrica rara e designação de medicamento órfão do FDA para o tratamento da síndrome de Rett.

O medicamento também está sendo avaliado em dois outros ensaios clínicos: ensaio AVATAR de Fase 2 (NCT03941444) na Austrália com mulheres de 18 a 45  anos e ensaio EXCELLENCE de Fase 2/3 (NCT04304482) no Reino Unido em meninas com Rett, de 5 a 18 anos.