Os 3 testes clínicos com Anavex 2-73 prosseguirão

Um conselho de monitoramento independente recomendou que todos os três ensaios clínicos em andamento de Anavex 2-73 (blarcamesina), um medicamento experimental para a Síndrome de Rett, continuem sem alterações, com base em uma revisão dos dados de segurança provisórios.

A Anavex Life Sciences, desenvolvedora do medicamento, anunciou a decisão em um comunicado à imprensa. Os painéis de monitoramento de segurança de dados são usados ​​em testes clínicos para proteger os interesses dos participantes e a integridade dos dados.

Em 2019 a Anavex anunciou o lançamento de três testes para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do Anavex 2-73: AVATAR (NCT03941444), EXCELLLENCE (NCT04304482) e uma extensão de 36 semanas de um teste fase 2 (NCT03758924).

O EXCELLLENCE envolve crianças de 5 a 18 anos e deve ser concluído no segundo semestre deste ano. O AVATAR inclui mulheres de 18 a 45 anos e sua conclusão está prevista para meados do ano.

Anavex 2-73 é uma pequena molécula projetada para ativar a proteína receptora sigma-1, que ajuda as proteínas a se moldarem em suas formas funcionais corretas. Acredita-se que isso ajude a diminuir o estresse celular e melhore o funcionamento da mitocôndria, onde a energia celular é produzida. Os resultados parciais do teste apoiam os benefícios na promoção da saúde e na capacidade de adaptação das células neurais, de acordo com a Anavex.

As mulheres no estudo AVATAR são designadas aleatoriamente para receber Anavex 2-73 ou um placebo durante sete semanas. Depois disso, eles podem optar por continuar em um estudo de extensão de 48 semanas, onde todos recebem tratamento.

Os principais objetivos deste estudo são medir a incidência de eventos adversos, a concentração máxima de Anavex 2-73 no sangue dos pacientes e sua variação com o tempo, e como isso afeta os principais achados laboratoriais. As medidas secundárias incluem mudanças no questionário de comportamento relatado pelo cuidador e na pontuação da escala de melhoria da impressão clínica.

O estudo EXCELLLENCE de fase 2/3 inclui um período de 12 semanas com Anavex 2-73 ou placebo, após o qual as crianças podem se inscrever em um estudo de extensão de 48 semanas (quase um ano).

Este ensaio visa principalmente avaliar as mudanças nas pontuações do questionário de comportamento e na escala de melhoria da impressão. As medidas secundárias incluem: mudanças na ansiedade, depressão e humor; hábitos de sono; e frequência das crises.

Com base nos resultados de um estudo anterior de fase 2, a Anavex planeja discutir o caminho de aprovação do medicamento candidato com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.

Os principais resultados desse ensaio anterior (NCT03758924) mostraram que o Anavex 2-73 reduziu os problemas comportamentais, a gravidade da doença e os níveis de glutamato sem efeitos colaterais graves entre 25 mulheres.

Dois terços dos participantes que receberam Anavex 2-73 naquele estudo experimentaram melhorias estatisticamente significativas em características como estereotipia manual, hiperventilação e apnéia, em comparação com 10% com placebo. Os pesquisadores começaram a ver diferenças clinicamente significativas entre os grupos já quatro semanas após o início do tratamento.

Traduzido de Rett Syndrome News Digest

Gostou deste conteúdo e deseja e compartilhar?  Clique na Rede Social para compartilhar:

Share on facebook
Facebook
Share on whatsapp
WhatsApp