Neurogene fornece atualização sobre seu teste clínico de terapia genética NGN-401 para a Síndrome de Rett

A Neurogene Inc., uma empresa em estágio clínico fundada para levar medicamentos genéticos transformadores a pacientes e famílias afetadas por doenças neurológicas raras, anunciou hoje uma atualização sobre seu teste clínico aberto de Fase 1/2 em andamento, avaliando a terapia gênica NGN-401 para o tratamento da Síndrome de Rett.

Conforme divulgado anteriormente, em 11 de novembro de 2024, a Neurogene tomou conhecimento de um evento adverso grave relacionado ao tratamento em um participante do teste que recebeu a terapia NGN-401 na dose de 3E15 vg (grupo de dose alta). Este participante, que recebeu a dose em 5 de novembro, apresentou sinais de uma síndrome hiperinflamatória sistêmica, uma resposta imune rara e potencialmente fatal que tem sido relatada com exposição sistêmica a altas doses de AAV. As síndromes hiperinflamatórias estão associadas à liberação anormal de citocinas e incluem linfo-histiocitose hemofagocítica e síndrome inflamatória multissistêmica. O participante está em estado crítico, e o caso continua evoluindo.

“Estamos profundamente tristes pela família. Embora nenhuma palavra possa possivelmente confortar sua família, pedimos à comunidade da Síndrome de Rett que se junte a nós no envio de pensamentos sinceros à sua família, amigos e aos dedicados médicos que estão cuidando dela”, disse Rachel McMinn, Ph.D., Fundadora e Diretora Executiva da Neurogene. “A segurança dos participantes em nosso teste clínico é e continua sendo nossa prioridade máxima enquanto trabalhamos para encontrar soluções para esta doença devastadora.”

Em um compromisso com a total transparência com o regulador americano FDA, a Neurogene se reuniu proativamente com a equipe da instituição sob o programa START após a notificação do efeito adverso. O regulador concluiu uma revisão dos dados de segurança do NGN-401 e permitiu que a Neurogene prosseguisse com o teste de Fase 1/2 usando a dose de 1E15 vg (grupo de dose baixa). A Neurogene interrompeu o plano de utilização da dose de 3E15 vg (grupo de dose alta) após a notificação inicial do efeito adverso e não planeja inscrever mais participantes no grupo de dose alta.

Até o momento, não houve outros efeitos adversos graves relacionados ao tratamento no teste clínico, incluindo os cinco participantes que receberam a dose de 1E15 vg (grupo de dose baixa) e os dois primeiros participantes que receberam a dose de 3E15 vg (grupo de dose alta) de NGN-401. Todos os eventos adversos relacionados ao tratamento no grupo de 1E15 vg (grupo de dose baixa) foram de Grau 1 (leve). A maioria dos eventos adversos relacionados ao tratamento são riscos potenciais conhecidos do AAV, têm respondido a esteroides e foram resolvidos ou estão em resolução. Não houve sinais ou sintomas indicativos de toxicidade por superexpressão de MeCP2.

Além disso, não houve eventos adversos relacionados ao procedimento intracerebroventricular (ICV).

A Neurogene não deve mais finalizar o recrutamento no grupo de 1E15 vg (grupo de dose baixa) de NGN-401 no quarto trimestre de 2024, pois terá que atualizar o protocolo para refletir a descontinuação da dose de 3E15 vg.

Sobre a Neurogene:

A missão da Neurogene é tratar doenças neurológicas devastadoras para melhorar a vida de pacientes e famílias afetadas por essas doenças raras. A Neurogene está desenvolvendo abordagens e tratamentos inovadores para enfrentar as limitações da terapia gênica convencional em distúrbios do sistema nervoso central. Isso inclui a seleção de uma abordagem de entrega para maximizar a distribuição nos tecidos-alvo e o design de produtos para maximizar a potência e a pureza, visando um perfil de eficácia e segurança otimizado. A tecnologia de regulação de transgenes EXACT, inovadora e proprietária da empresa, permite a entrega de níveis terapêuticos enquanto limita a toxicidade associada à terapia gênica convencional. A Neurogene construiu uma instalação de fabricação de terapia gênica de última geração em Houston, Texas. A produção do NGN-401 foi realizada nesta instalação e apoiará atividades clínicas cruciais. Para mais informações visite www.neurogene.com.

 

Publicado em 19/11/2024

Traduzido de https://ir.neurogene.com/news-releases/news-release-details/neurogene-provides-update-ngn-401-gene-therapy-clinical-trial

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