Neurogene compartilha detalhes sobre seu teste clínico de terapia genética para Rett

Em janeiro, a Neurogene anunciou que o FDA havia aprovado seu pedido de novo medicamento investigacional (IND) para um teste clínico de terapia genética para a Síndrome de Rett. Era um momento pelo qual estávamos trabalhando e esperando há muito tempo na RSRT. Agora, temos o prazer de compartilhar uma carta da Neurogene à Comunidade Rett, publicada hoje, fornecendo novas informações importantes sobre o ensaio clínico. Os principais destaques da carta incluem:

– A faixa etária dos participantes do estudo será de 4 a 10 anos de idade.

– A fase inicial do teste clínico vai inscrever cinco participantes. A Neurogene prevê inscrever mais participantes à medida que o estudo avança.

– As inscrições estão programadas para começar no verão ou no outono deste ano (jun a nov/23)

– O teste será limitado aos participantes que vivem nos EUA. A Neurogene está explorando a oportunidade de locais de testes clínicos adicionais fora dos EUA

– O teste não aceitará participantes que estejam tomando ou que já tenham tomado Trofinetide.

Para acesso à carta na íntegra, acesse: https://reverserett.org/site/assets/files/8419/neurogene_rett_community_letter_2023_april.pdf

Há apenas alguns anos um teste clínico em terapia genética era algo que só poderíamos ter sonhado para a Síndrome de Rett. O fato de estar acontecendo e que os detalhes do estudo estejam sendo ajustados indica o progresso notável que está sendo feito com possíveis medicamentos genéticos para Rett. Somos, como sempre, profundamente gratos aos nossos doadores e às famílias que arrecadam fundos para a RSRT por ajudar a tornar esse progresso possível. Estamos ansiosos para compartilhar atualizações adicionais sobre o teste clínico nos próximos meses.

Monica Coenraads

Diretora Executiva

Fundo de Pesquisa da Síndrome de Rett (RSRT)

Traduzido de https://reverserett.org/

 

 

 

 

 

 

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