O lançamento comercial do DAYBUE oferece à comunidade Rett o primeiro e único medicamento aprovado para a Síndrome de Rett, um distúrbio raro do neurodesenvolvimento, que afeta de 6.000 a 9.000 pacientes nos EUA

A Acadia Pharmaceuticals Inc. anunciou hoje que DAYBUE (trofinetide) está agora disponível para o tratamento da Síndrome de Rett em pacientes adultos e pediátricos com dois anos de idade ou mais nos Estados Unidos. DAYBUE demonstrou potencial para melhorar os sinais e sintomas da síndrome de Rett. DAYBUE foi aprovado pelo regulador americano FDA em 10 de março de 2023 e é o primeiro e único medicamento aprovado pelo FDA para o tratamento da Síndrome de Rett.

“A comunidade da Síndrome de Rett espera há muito tempo por um medicamento para tratar esse distúrbio debilitante. Trabalhamos muito para disponibilizar o DAYBUE o mais rápido possível após a aprovação do FDA”, disse Steve Davis, CEO da Acadia. “Estamos focados em fornecer recursos robustos de suporte ao paciente por meio do Acadia Connect para ajudar cuidadores e profissionais de saúde a acessar esta importante nova terapia.”

“Após minha experiência como pesquisador no teste Lavender de fase 3, já iniciei o processo de prescrição de DAYBUE para meus pacientes. Estou emocionado por agora poder oferecer DAYBUE a mais pessoas que vivem com a Síndrome de Rett, fora de um ensaio clínico”, disse Alan Percy, M.D., professor de Pediatria, Neurologia, Neurobiologia, Genética e Psicologia na Universidade do Alabama, Birmingham. “Ter um medicamento que demonstrou tratar vários sintomas da Síndrome de Rett oferece uma opção de tratamento promissora que pode levar a um impacto significativo para os pacientes e suas famílias”.

Acadia Connect® oferece suporte e recursos dedicados ao paciente e à família

Acadia Connect® é um programa de suporte multifacetado que oferecerá assistência pessoal e suporte de prescrição para pacientes e cuidadores iniciando e continuando a terapia DAYBUE apropriada. Cada equipe de suporte dedicada inclui um coordenador de cuidados de enfermagem, um gerente de acesso familiar e suporte farmacêutico clínico 24 horas por dia, 7 dias por semana. Para obter mais informações, visite AcadiaConnect.com ou ligue para 1-844-737-2223, de segunda a sexta-feira, das 8h às 20h. às 20h Hora do Leste.

Sobre a Síndrome de Rett

A Síndrome de Rett é um distúrbio raro e complexo do neurodesenvolvimento que pode ocorrer em quatro estágios e afeta aproximadamente 6.000 a 9.000 pacientes nos EUA, com aproximadamente 4.500 pacientes atualmente diagnosticados de acordo com uma análise de dados de sinistros de prestadores de assistência médica. A criança com Síndrome de Rett apresenta um período inicial de desenvolvimento aparentemente normal até os 6 a 18 meses, quando suas habilidades parecem desacelerar ou estagnar. Isso geralmente é seguido por um período de regressão quando a criança perde as habilidades de comunicação adquiridas e o uso intencional das mãos. A criança pode então experimentar um período de platô no qual mostra uma leve recuperação nos interesses cognitivos, mas os movimentos corporais permanecem prejudicados. À medida que envelhecem, aqueles que vivem com Rett podem continuar a experimentar um estágio de deterioração motora que pode durar o resto da vida do paciente. A Síndrome de Rett é tipicamente causada por uma mutação genética no gene MECP2. Em estudos pré-clínicos demonstrou-se que a deficiência na proteína MeCP2 leva ao comprometimento da comunicação sináptica, e os déficits na função sináptica podem estar associados a manifestações de Rett.

Os sintomas da Síndrome de Rett também costumam incluir o desenvolvimento de estereotipias nas mãos, como torcer e bater palmas, e anormalidades na marcha. A maioria dos pacientes com Rett normalmente vive até a idade adulta e requer cuidados 24 horas por dia.

Sobre DAYBUE (trofinetide)

O trofinetide é uma versão sintética de uma molécula natural conhecida como tripeptídeo glicina-prolina-glutamato (GPE). O mecanismo pelo qual o trofinetide exerce efeitos terapêuticos em pacientes com Síndrome de Rett é desconhecido. Em estudos com animais, o trofinetide demonstrou aumentar a ramificação de dendritos e os sinais de plasticidade sináptica.

Sobre a Acádia Farmacêutica

Acadia está promovendo avanços na neurociência para elevar a vida. Por quase 30 anos, trabalhamos na vanguarda da saúde para trazer soluções vitais para as pessoas que mais precisam. Desenvolvemos e comercializamos as primeiras e únicas terapias aprovadas para alucinações e delírios associados à psicose da doença de Parkinson e para o tratamento da Síndrome de Rett. Nossos esforços estão focados no tratamento dos sintomas negativos da esquizofrenia, psicose da doença de Alzheimer e sintomas neuropsiquiátricos em distúrbios do sistema nervoso central. Para mais informações, visite-nos em www.acadia.com e siga-nos no LinkedIn e no Twitter.

Informações de segurança importantes para DAYBUE (trofinetide)

Avisos e Precauções

Diarréia: em um estudo de 12 semanas e em estudos de longo prazo, 85% dos pacientes tratados com DAYBUE tiveram diarreia. Naqueles tratados com DAYBUE, 49% tiveram diarreia persistente ou recorrência após a resolução, apesar das interrupções de dose, reduções ou terapia antidiarreica concomitante. A gravidade da diarreia foi leve ou moderada em 96% dos casos. No estudo de 12 semanas, a medicação antidiarreica foi usada em 51% dos pacientes tratados com DAYBUE. Os pacientes devem parar de tomar laxantes antes de iniciar DAYBUE. Se ocorrer diarreia, os pacientes devem notificar seu médico, considerar o início do tratamento antidiarreico, monitorar o estado de hidratação e aumentar os fluidos orais, se necessário. Interrompa, reduza a dose ou interrompa DAYBUE se ocorrer diarreia grave ou se houver suspeita de desidratação.

Perda de peso: no estudo de 12 semanas, 12% dos pacientes tratados com DAYBUE apresentaram perda de peso superior a 7% desde o início, em comparação com 4% dos pacientes que receberam placebo. Em estudos de longo prazo, 2,2% dos pacientes descontinuaram o tratamento com DAYBUE devido à perda de peso. Monitore o peso e interrompa, reduza a dose ou interrompa DAYBUE se ocorrer perda de peso significativa.

Reações Adversas: as reações adversas comuns (≥5% para pacientes tratados com DAYBUE e pelo menos 2% maiores que no placebo) relatadas no estudo de 12 semanas foram diarreia (82% vs 20%), vômitos (29% vs 12% ), febre (9% vs 4%), convulsão (9% vs 6%), ansiedade (8% vs 1%), diminuição do apetite (8% vs 2%), fadiga (8% vs 2%) e nasofaringite (5% vs. 1%).

Interações Medicamentosas: efeito de DAYBUE em outros medicamentos

DAYBUE é um inibidor fraco do CYP3A4; portanto, as concentrações plasmáticas dos substratos do CYP3A4 podem ser aumentadas se administrados concomitantemente com DAYBUE. Monitore de perto quando DAYBUE for usado em combinação com substratos sensíveis ao CYP3A4 administrados por via oral para os quais uma pequena alteração na concentração plasmática do substrato pode levar a toxicidades graves.

As concentrações plasmáticas dos substratos OATP1B1 e OATP1B3 podem aumentar se administrados concomitantemente com DAYBUE. Evite o uso concomitante de DAYBUE com substratos OATP1B1 e OATP1B3 para os quais uma pequena alteração na concentração plasmática do substrato possa levar a toxicidades graves.

Uso em população específica: insuficiência renal

DAYBUE não é recomendado para pacientes com insuficiência renal moderada ou grave.

DAYBUE está disponível na forma de solução oral (200mg/mL).

Informações de Prescrição completas estão disponíveis em DAYBUE.com

Publicado em 17 de abril de 2023

Traduzido de www.biospace.com