Cadastro / Área do Usuário

Carta da Taysha Gene Therapies para a Comunidade Rett sobre o teste Reveal

14 de novembro, 2023 

Escrevemos esta carta para compartilhar uma série de atualizações que a Taysha forneceu hoje em um comunicado à imprensa. Destacamos aqui os pontos principais: 

• A Taysha compartilhou dados preliminares e provisórios dos dois primeiros participantes adultos que receberam a dose da terapia genética experimental TSHA-102 no Teste REVEAL para adultos 
• O terceiro participante adulto do teste REVEAL no Canadá deverá receber a dose no quarto trimestre de 2023/primeiro trimestre de 2024 
• A aplicação no primeiro participante pediátrico do Teste Pediátrico REVEAL nos Estados Unidos (EUA) é previsto para ocorrer no primeiro trimestre de 2024 

O que é o Teste REVEAL para Adultos? 
• O Teste REVEAL para Adultos é um teste clínico de Fase 1/2 projetado para avaliar se o TSHA-102, terapia genética experimental para Síndrome de Rett, é segura, tolerável e se pode haver benefícios em mulheres adultas com 18 anos ou mais com Síndrome de Rett 
• O teste também foi projetado para avaliar dois níveis de dose diferentes para determinar a quantidade ideal (dose mais alta tolerável) de TSHA-102 
• O teste está sendo realizado atualmente no CHU Sainte-Justine, Centro Hospitalar Universitário Mãe e Criança em Montreal, Canadá 

Quantos participantes foram administrados no teste REVEAL para adultos até o momento? 
Dois participantes receberam TSHA-102 no primeiro nível de dose.

Quando o terceiro participante receberá a dose no Teste REVEAL para Adultos? 
• O Comitê Independente de Monitoramento de Dados concedeu autorização para prosseguir com um terceiro participante com base nos dados disponíveis 
• A aplicação está prevista para o quarto trimestre de 2023/primeiro trimestre de 2024 e completará a safra de dose baixa do estudo 

Quais são as primeiras descobertas provisórias dos dois primeiros participantes que receberam doses de TSHA-102 no teste REVEAL para adultos? 
É importante reforçar que não podemos tirar quaisquer conclusões sobre os resultados provisórios de um teste clínico até que todos os indivíduos inscritos recebam a dose e sejam avaliados durante o teste e até que todos os dados tenham sido coletados e analisados. Tirar conclusões sobre dados provisórios pode não prever com precisão o risco/benefício total de um produto sob investigação. 
• Não houve eventos adversos graves emergentes relacionados ao TSHA-102 em 20 semanas após a administração da dose no primeiro participante e em seis semanas após a administração de TSHA-102 no segundo participante  
• Ambos os participantes mostraram melhorias iniciais com base em dados coletados de médicos e avaliações relatadas pelo cuidador nas 12 semanas (participante um) e nas quatro semanas (participante dois) após a administração de TSHA-102 

O teste REVEAL para adultos ainda está recrutando participantes no Canadá? 
• O teste REVEAL para adultos está recrutando ativamente mulheres adultas com 18 anos ou mais com Síndrome de Rett 
• O estudo está sendo realizado em Montreal, Canadá 
• Mais detalhes sobre o teste clínico estão disponíveis em:  https://clinicaltrials.gov/study/NCT05606614 

Quais são os planos de Taysha para um teste clínico para mulheres com síndrome de Rett nos Estados Unidos (EUA)? 
• O primeiro teste clínico nos EUA é chamado de Estudo Pediátrico REVEAL e estudará o TSHA-102 em crianças do sexo feminino de 5 a 8 anos de idade, com planos de expansão para crianças do sexo feminino de 3 a 8 anos de idade no futuro  
• Detalhes adicionais sobre o teste clínico, incluindo critérios de inclusão e exclusão, número de participantes e locais de teste serão compartilhados em breve 
• A aplicação no primeiro participante pediátrico do Teste Pediátrico REVEAL nos EUA é esperada no primeiro trimestre de 2024 

Quais são os planos de Taysha para um teste clínico para mulheres com Síndrome de Rett no Reino Unido? 
Taysha apresentou um pedido de teste clínico à Agência Reguladora do Reino Unido para estudar TSHA-102 em crianças do sexo feminino com Síndrome de Rett e espera receber retorno até o final do ano de 2023 

Como as famílias ou cuidadores podem entrar em contato com alguém da Taysha? 
Se as famílias ou cuidadores quiserem entrar em contato com alguém da equipe de Assuntos do Paciente da Taysha, entre em contato com patientaffairs@tayshagtx.com.
 
Gostaríamos de agradecer a toda a comunidade Rett e às associações pela sua parceria . Gostaríamos também de agradecer aos indivíduos e famílias que participaram do teste por contribuir para esta importante pesquisa para compreender melhor o potencial da terapia genética para Síndrome de Rett. 

Esperamos compartilhar mais informações em breve. 

Cordialmente, 
Equipe de Assuntos do Paciente da Taysha 

Gostou deste conteúdo e deseja e compartilhar?  Clique na Rede Social para compartilhar:

Facebook
WhatsApp