Carta da Neurogene para a Comunidade Rett

Prezada Comunidade da Síndrome de Rett,

No início desta semana, compartilhamos que uma menina que recebeu a dose de 3E15 vg da terapia gênica NGN-401 (dose alta) em nosso teste clínico de Fase 1/2 em andamento para a Síndrome de Rett estava em estado crítico. Tragicamente, ela faleceu devido a complicações de uma síndrome hiperinflamatória rara e potencialmente fatal associada à exposição sistêmica a altas doses de terapias gênicas AAV.

Toda a equipe da Neurogene está enviando nossas mais profundas condolências à sua família e entes queridos, desejando-lhes força enquanto navegam pela vida sem sua preciosa criança. Embora este seja um momento sombrio para todos na comunidade, a missão da Neurogene de trazer novos tratamentos para ajudar as famílias afetadas pela Síndrome de Rett permanece inabalável.

Asseguraramos que os planos para o teste clínico NGN-401 que comunicamos em 18 de novembro não mudaram. Continuaremos a avançar o programa NGN-401 com a dose de 1E15 vg em crianças, adolescentes e adultos. Como compartilhado anteriormente, estamos atualizando o protocolo do teste clínico para remover a dose de 3E15 vg.

Queremos reiterar nosso compromisso com a segurança dos pacientes. Nos participantes do teste clínico que receberam a dose de 1E15 vg de NGN-401 (dose baixa), não houve eventos adversos graves relacionados ao tratamento e todos os eventos adversos relacionados ao tratamento foram leves. A síndrome hiperinflamatória rara só foi relatada no campo da terapia gênica AAV em doses mais altas que nossa dose de 1E15 vg. Além disso, nos comprometemos a compartilhar aprendizados-chave sobre essa rara resposta imune para avançar a ciência e a segurança da terapia gênica AAV.

A Neurogene está motivada pelas melhorias observadas em múltiplos aspectos da Síndrome de Rett naqueles que receberam a dose de 1E15 vg e tem os recursos para avançar o NGN-401 para a comunidade da Síndrome de Rett.

Atenciosamente,

Rachel McMinn, Ph.D.

Fundadora e Presidente da Neurogene

 

Publicada em 21/11/2024

Traduzida de https://reverserett.org/site/assets/files/18874/21nov2024_rett_community_letter_final.pdf

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