AVXS-201, Terapia Gênica para Rett, novamente a caminho do Teste Clínico, diz Avexis

A maioria dos estudos em animais necessários para apoiar os planos para mover o AVXS-201 – terapia genética experimental da AveXis para a síndrome de Rett – em direção aos testes clínicos em pacientes estão completos, relata a empresa.

A AveXis espera em breve começar a se reunir com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA antes de preencher um pedido revisado de medicamento experimental (IND), solicitando o direito de abrir um ensaio clínico do candidato à terapia genética.

A data de lançamento do teste dependerá da aceitação do FDA do aplicativo IND revisado.

“Nos próximos meses, trabalharemos em estreita colaboração com o FDA para fazer o AVXS-201 progredir em direção à apresentação do IND”, disse a equipe de desenvolvimento da terapia em uma carta à comunidade Rett.

“Estamos ansiosos para continuar a colaborar de perto com a comunidade Rett e nos comprometemos a fornecer atualizações regularmente conforme tivermos mais informações disponíveis para compartilhar”, acrescentou a equipe.

A empresa de propriedade da Novartis decidiu retirar seu IND original, atrasando um possível lançamento do ensaio AXS-201, em 2019 depois que surgiram relatos de manipulação de dados que teriam levado a imprecisões no pedido de aprovação do Zolgensma submetido pelo mesmo laboratório ao FDA. O Zolgensma é uma terapia genética para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) até 2 anos de idade.

Tanto o AVXS-201 quanto o Zolgensma usam o mesmo vetor de vírus adeno-associado (AAV), chamado AAV9, para entregar às células dos pacientes cópias normais dos genes defeituosos que causam as doenças – MECP2 no caso de Rett e SMN1 em SMA.

A AveXis decidiu repetir ou conduzir novos estudos em animais, bem como verificações de controle de qualidade adicionais, para ter um “pacote de dados mais robusto” para a solicitação de IND revisada para a terapia AXS-201.

“Reconhecemos a necessidade significativa não atendida entre os pacientes com síndrome de Rett e entendemos que esses atrasos eram motivo de preocupação. Hoje, temos o prazer de informar que a maioria desses estudos pré-clínicos estão concluídos ”, afirmou a AveXis em sua carta.

Trasuzido de Rett Syndrome News

Para ler a notícia original: https://rettsyndromenews.com/2020/08/28/avxs-201-gene-therapy-again-moving-toward-clinical-trial-avexis-says/

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