A Anavex Life Sciences concluiu a aplicação da dose em todas as 92 meninas com Síndrome de Rett que participaram de um teste clínico que avaliou a segurança de seu medicamento Anavex 2-73 (blarcamesina).

Os dados principais deste teste de Fase 2/3 são esperados para a segunda metade do ano. O Anavex 2-73 visa aliviar os sintomas deste raro distúrbio do desenvolvimento neurológico.

“Gostaríamos de agradecer aos investigadores e coordenadores de centros clínicos, bem como a todas as famílias participantes, por sua dedicação a este teste clínico”, disse Christopher U. Missling, PhD, presidente e CEO da Anavex, em um comunicado à imprensa. Missling destacou que a Síndrome de Rett afeta “quase todos os aspectos da vida da criança”, e que a empresa está determinada a “continuar nosso programa de desenvolvimento acelerado de Anavex 2-73 (blarcamesine) para a Síndrome de Rett”.

A Síndrome de Rett causa mudanças na forma como o cérebro se desenvolve na primeira infância, resultando em graves problemas neurológicos e físicos. Afeta principalmente meninas e raramente ocorre em meninos. Os sintomas diferem de uma criança para outra e costumam piorar com o passar dos anos.

Uma pequena molécula, Anavex 2-73, foi projetada para funcionar ligando ou ativando uma proteína receptora no cérebro chamada receptor sigma-1, ou SIGMAR1. Ao ativar o SIGMAR1, espera-se que o Anavex 2-73 ajude a restaurar o equilíbrio no funcionamento das células cerebrais. Isso deve contribuir para a neuroplasticidade, a capacidade do cérebro de se reconectar e se adaptar.

O teste em andamento, denominado EXCELLENCE (NCT04304482), está testando o quão seguro e bem tolerado é o Anavex 2-73 versus um placebo em meninas com Síndrome de Rett que perderam a linguagem falada ou habilidades motoras. O estudo também está avaliando a eficácia da terapia, ou quão bem ela funciona entre o total de 92 participantes, com idades entre 5 e 17 anos.

As meninas foram aleatoriamente designadas para receber uma solução oral de Anavex 2-73 ou o placebo, e nem elas nem os pesquisadores sabiam qual tratamento foi dado a cada uma. Após 12 semanas, ou cerca de três meses, quando o período de tratamento termina, as meninas terão a possibilidade de entrar em um estudo de extensão open label de 48 semanas que avaliará os efeitos da terapia por cerca de um ano.

Além dos efeitos colaterais, os pesquisadores observarão mudanças na pontuação do Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RBSQ), que avalia os desafios comportamentais, e na pontuação da Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I), que mede a gravidade da doença, como medidas primárias de avaliação.

Antes de lançar o EXCELLENCE, a Avanex já havia concluído dois outros testes da terapia — em mulheres adultas com Rett: um estudo de Fase 2 (NCT03758924) conhecido como ANAVEX2- 73-RS-001 e um estudo de Fase 3 chamado AVATAR (NCT03941444).

Ambos os estudos mostraram que o Anavex 2-73 foi seguro e bem tolerado em mulheres com Rett e funcionou melhor do que um placebo para aliviar seus desafios comportamentais. Os resultados também mostraram que o tratamento reduziu a gravidade da doença e melhorou a qualidade de vida.

No início deste mês, o Anavex recebeu uma nova patente nos EUA para adicionar às anteriores já obtidas. Emitida pelo U.S. Patent and Trademark Office, a patente número 11.661.405 cobre o uso das formas cristalinas de Anavex 2-73, sua composição e métodos de preparação.

Esta nova patente relativa ao Anavex 2-73 é excepcionalmente importante para Anavex, porque todos os testes clínicos com Anavex 2-73 (blarcamesina) estão usando as formas cristalinas protegidas por patente como ingrediente farmacêutico ativo.

A patente, que expande a lista de formas cristalinas cobertas e seu uso em uma série de doenças, deve permanecer em vigor pelo menos até outubro de 2036.

Traduzido de Rett Syndrome News