A terapia NGN-401 em dose alta tem sido bem tolerada, e a NGN-401 em dose baixa continua a apresentar um perfil de segurança favorável

Dados de segurança intermediários foram apresentados no congresso ASCEND Summit promovido pela International Rett Syndrome Foundation (IRSF) nos EUA

A Neurogene, uma empresa em estágio clínico fundada para oferecer medicamentos genéticos que mudem a vida de pacientes e famílias afetados por doenças neurológicas raras, anunciou hoje que o primeiro paciente no Grupo 2 recebeu a terapia genética NGN-401 em dose alta no teste clínico de Fase 1/2 para pacientes pediátricos do sexo feminino com Síndrome de Rett. A NGN-401 em dose alta tem sido bem tolerada desde a administração em maio de 2024. A empresa também forneceu uma atualização sobre os dados de segurança intermediários dos primeiros três pacientes no grupo de dose baixa durante o evento ASCEND 2024 Rett Syndrome National Summit promovido pela International Rett Syndrome Foundation nos EUA, que demonstra que a NGN-401 continua a apresentar um perfil de segurança favorável, sem novos efeitos colaterais relacionados ao tratamento.

“Alcançamos um marco importante no programa ao iniciar a administração no grupo de dose alta de nosso teste clínico de terapia genética para a Síndrome de Rett, e estamos satisfeitos em compartilhar que a NGN-401 em dose alta tem sido bem tolerada até o momento, com um perfil de segurança favorável”, disse Rachel McMinn, Ph.D., fundadora e presidente da Neurogene. “Projetamos intencionalmente a NGN-401 com o objetivo de criar uma opção de tratamento de primeira classe, aproveitando o que acreditamos ser a rota de administração ideal para fornecer expressão completa e controlada do MECP2 em áreas-chave do cérebro e sistema nervoso. A atualização de segurança de hoje reforça o potencial da NGN-401 para atender a esse perfil. Continuamos no caminho certo para compartilhar dados de eficácia intermediários do grupo de dose baixa no quarto trimestre de 2024 e aguardamos ansiosamente a colaboração com a FDA como parte do programa piloto START para acelerar o desenvolvimento da NGN-401.”

Durante uma apresentação, o Dr. Bernhard Suter, neuropediatra, diretor médico do Blue Bird Circle Rett Center no Texas Children’s Hospital, e investigador principal no teste clínico da NGN-401, compartilhará uma atualização sobre a segurança dos primeiros três pacientes no grupo de dose baixa. Esses dados mostram:

· A NGN-401 continua a apresentar um perfil de segurança favorável.

· Não houve novos efeitos colaterais relacionados ao tratamento desde a última atualização de segurança durante a Reunião Anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular (ASGCT); todos os efeitos colaterais relacionados ao tratamento foram leves e transitórios ou resolvidos, e a maioria dos eventos adversos são riscos potenciais conhecidos do adenovírus utilizado como vetor.

· Não foram relatados sinais ou sintomas indicativos de toxicidade por superexpressão de MeCP2, mesmo no paciente com uma variante menos severa com maior risco de expressão residual de MeCP2.

· Não houve efeitos colaterais graves relacionados ao tratamento ou ao procedimento de aplicação intracerebroventricular (ICV).

O Dr. Suter será acompanhado no palco pelo Dr. Stuart Cobb, diretor científico da Neurogene, que apresentará uma visão geral da tecnologia de regulação de transgenes EXACT™ da Neurogene.

Sobre a NGN-401

A NGN-401 é uma terapia genética baseada em adenovírus em investigação, desenvolvida como um tratamento único para a Síndrome de Rett. É o primeiro candidato clínico a fornecer o gene MECP2 humano completo sob o controle da tecnologia EXACT™ da Neurogene. A tecnologia EXACT utilizada na NGN-401 é um avanço importante na terapia genética para a Síndrome de Rett, especialmente porque a doença requer uma abordagem de tratamento que permite níveis direcionados de expressão do transgene MECP2 sem causar efeitos tóxicos relacionados à superexpressão potencialmente associados à terapia genética convencional.

A NGN-401 foi um dos programas do Center for Biologics Evaluation and Research selecionados pelo regulador americano FDA para seu programa piloto START. Anteriormente, a NGN-401 recebeu designação de medicamento órfão, designação Fast Track e designação pediátrica rara do FDA. A Neurogene também obteve uma reunião com o FDA sobre a tecnologia EXACT. A NGN-401 recebeu ainda a designação de medicamento órfão e designação de produto medicinal de terapia avançada da Agência Europeia de Medicamentos e designação de via inovadora de licenciamento e aplicação da agência reguladora do Reino Unido.

Sobre a Neurogene:

A missão da Neurogene é tratar doenças neurológicas devastadoras para melhorar a vida de pacientes e famílias afetadas por essas doenças raras. A Neurogene está desenvolvendo abordagens e tratamentos inovadores para enfrentar as limitações da terapia gênica convencional em distúrbios do sistema nervoso central. Isso inclui a seleção de uma abordagem de entrega para maximizar a distribuição nos tecidos-alvo e o design de produtos para maximizar a potência e a pureza, visando um perfil de eficácia e segurança otimizado. A tecnologia de regulação de transgenes EXACT, inovadora e proprietária da empresa, permite a entrega de níveis terapêuticos enquanto limita a toxicidade associada à terapia gênica convencional. A Neurogene construiu uma instalação de fabricação de terapia gênica de última geração em Houston, Texas. A produção do NGN-401 foi realizada nesta instalação e apoiará atividades clínicas cruciais. Para mais informações visite www.neurogene.com.

Traduzido de https://ir.neurogene.com/news-events/news-releases