Neurogene anuncia atualizações em seu teste pediátrico da terapia genética NGN-401 para Síndrome de Rett

Carta da Neurogene para a comunidade da Síndrome de Rett enviada em 04/03/2024

Prezada comunidade Rett,

Escrevemos para compartilhar atualizações recentes do teste clínico da Neurogene para Síndrome de Rett, Fase 1/2, teste clínico aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do NGN-401 em pacientes pediátricos com Síndrome de Rett, que foram anunciados em nosso comunicado para imprensa em 4 de março e pode ser encontrado em nosso site.

NGN-401 é uma terapia genética experimental que está sendo desenvolvida como tratamento único para a Síndrome de Rett. A terapia é projetada para entregar cópias funcionais do gene MECP2 humano completo diretamente ao sistema nervoso central, onde existem cópias não funcionais do gene MECP2 que causam a Síndrome de Rett. A terapia NGN-401 usa a tecnologia EXACT da Neurogene, que é projetada para controlar a expressão do transgene MECP2 e evitar a superexpressão.

Em nossa atualização de 4 de março, anunciamos que implementamos uma série de mudanças previamente planejadas para expandir o estudo. Essas alterações foram feitas para gerar uma versão mais robusta do conjunto de dados para apoiar a concepção de um futuro pedido de registro, ou um estudo que seja necessário antes que uma agência reguladora como a FDA possa decidir se o medicamento será aprovado para uso fora de um teste clínico (uso comercial).

Um resumo das atualizações que anunciamos está descrito aqui:

  • Ampliamos o tamanho do estudo para incluir um total de 16 participantes e adicionamos uma dose alta para avaliação. Oito participantes serão inscritos no primeiro grupo de dosagem (dose baixa), e oito participantes serão inscritos no segundo grupo de dosagem (dose alta). É comum avaliar mais de uma dose em testes de terapia genética de Fase 1 ou Fase 1/2, e ambas as doses demonstraram segurança e eficácia em modelos animais pré-clínicos
  • Aplicamos a dose no terceiro participante do teste (grupo de dose baixa) e temos o prazer de informar que o NGN-401 foi geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves emergentes do tratamento ou relacionados ao procedimento ou sinais de superexpressão de toxicidade. Continuamos planejando compartilhar dados mais detalhados deste grupo, incluindo dados de eficácia, no final do ano (outubro a dezembro).
  • Com base nestes dados iniciais de segurança e tolerabilidade, podemos seguir com a aplicação da dose de teste nos cinco participantes restantes no primeiro grupo de dosagem de forma simultânea.

 

Detalhes adicionais sobre o teste clínico e as informações de contato dos centros de teste estão no final desta carta e em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05898620

 

Por que a Neurogene decidiu adicionar uma dose mais elevada ao teste?

  •  O aumento da dose, ou avaliação de uma dose mais elevada, sempre fez parte da nossa estratégia de desenvolvimento clínico para este programa. É comum que os testes de terapia genética de Fase 1 ou Fase 1/2 avaliem mais de um nível de dose, uma vez que a terapia foi projetada para ser um tratamento único. Tanto as doses baixas como as altas demonstraram ser seguras e eficazes em modelos animais pré-clínicos, e estamos inscrevendo participantes em ambas as doses ao mesmo tempo no teste.
  • O grupo de dose elevada utilizará um regime de imunossupressão direcionado concebido para ajudar a evitar respostas imunitárias que foram observados nesta faixa de dose com outros tratamentos baseados em AAV, e o uso de corticosteróides para limitar os efeitos colaterais será reduzido.

 

A Neurogene anunciou anteriormente que a MHRA (regulador britânico) aprovou a autorização do teste clínico no Reino Unido; o que isso significa para famílias?

  • A aprovação da MHRA para iniciar um teste clínico no Reino Unido permitirá que pacientes elegíveis do Reino Unido participem do teste clínico. Estes pacientes serão incluídos no número de pacientes do estudo globalmente (16 participantes).
  • Os próximos passos são estabelecer o primeiro local de teste clínico no Reino Unido, o que pode levar vários meses.
  • Outras comunicações serão compartilhadas quando o local do teste clínico estiver aberto e pronto para as famílias entrarem em contato.

 

Quais locais de testes clínicos estão abertos atualmente?

EUA: As famílias interessadas devem entrar em contato com um local de teste clínico que esteja atualmente se inscrevendo para expressar interesse.

– Hospital Infantil do Texas: NeurogeneRettStudy@BCM.edu

– Hospital Infantil de Boston: rettresearch@childrens.harvard.edu

– Hospital Infantil do Colorado: NeurogeneRettStudy@childrenscolorado.org

 

As famílias que vivem fora dos Estados Unidos ou do Reino Unido podem inscrever-se no teste clínico?

Dado que o número de participantes que se espera inscrever ainda é relativamente pequeno, espera-se que as famílias que se inscrevam nesta etapa sejam residentes dos Estados Unidos ou do Reino Unido.

 

Como a Neurogene pode ser contatada? A Neurogene está nas redes sociais?

As informações de contato da Neurogene são:

● Por telefone: +1-877-237-5020

● Pacientes e familiares podem entrar em contato conosco em: patientinfo@neurogene.com

● Os prestadores de cuidados de saúde podem contactar-nos em: medicalinfo@neurogene.com

● Nosso site é: www.neurogene.com

Estamos nas redes sociais nos seguintes canais:

● Página da Neurogene Inc. no Facebook: https://www.facebook.com/NeurogeneInc/

● Identificador da Neurogene Inc. X (anteriormente Twitter): https://twitter.com/NeurogeneInc/

● Perfil da Neurogene Inc. no LinkedIn: https://www.linkedin.com/company/NeurogeneInc

Cartas anteriores à comunidade da Síndrome de Rett, incluindo perguntas frequentes da comunidade, podem ser visualizadas em www.neurogene.com

 

Cordialmente,

Kimberly Trant

Diretora Executiva, Defesa e Engajamento do Paciente

Neurogene Inc.

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