Declarações Institucionais da Abre-te

A ABRE-TE, por ser uma entidade de caráter técnico-científico e social, posiciona-se em relação aos assuntos relevantes à entidade, através das suas Declarações Institucionais:   Daybue (Trofinetide) RN nº539 da ANS

Guia Completo de Cuidados SR

A International Rett Syndrome Foundation (IRSF) – Fundação Internacional para a Síndrome de Rett – tem o prazer de fornecer este recurso à comunidade Rett. Desenvolvidas em colaboração com especialistas em Síndrome de Rett em diferentes locais dos Estados Unidos, essas Diretrizes de Cuidados têm o objetivo de apoiar uma parceria significativa entre cuidadores e […]

Carta da Neurogene para a Comunidade Rett

Prezada Comunidade da Síndrome de Rett, No início desta semana, compartilhamos que uma menina que recebeu a dose de 3E15 vg da terapia gênica NGN-401 (dose alta) em nosso teste clínico de Fase 1/2 em andamento para a Síndrome de Rett estava em estado crítico. Tragicamente, ela faleceu devido a complicações de uma síndrome hiperinflamatória […]

Neurogene fornece atualização sobre seu teste clínico de terapia genética NGN-401 para a Síndrome de Rett

A Neurogene Inc., uma empresa em estágio clínico fundada para levar medicamentos genéticos transformadores a pacientes e famílias afetadas por doenças neurológicas raras, anunciou hoje uma atualização sobre seu teste clínico aberto de Fase 1/2 em andamento, avaliando a terapia gênica NGN-401 para o tratamento da Síndrome de Rett. Conforme divulgado anteriormente, em 11 de […]

Carta da Taysha Gene Therapies para a Comunidade Rett

Escrevemos esta carta para compartilhar uma série de atualizações sobre nossa terapia genética experimental para a Síndrome de Rett (TSHA-102), que foram fornecidas hoje em um comunicado à imprensa. Segue abaixo um resumo dessas atualizações. • A dose alta de TSHA-102 foi geralmente bem tolerada. O TSHA-102 foi geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves […]

Neurogene divulga dados preliminares positivos dos 4 primeiros participantes pediátricos no grupo de dose baixa do teste de Terapia Gênica NGN-401 para Síndrome de Rett

Todos os participantes apresentaram uma melhora de 2 pontos na escala de Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I), avaliada por clínicos, em relação ao início do estudo  Todos os participantes apresentaram melhora no Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ), preenchido pelos cuidadores, variando de 28% a 52% de melhora em relação ao início […]

Tratamento prolongado com Daybue levou a melhorias contínuas em pacientes

‘Melhorias significativas’ no funcionamento físico e social observadas por cuidadores    O tratamento prolongado com Daybue (trofinetide) levou a melhorias contínuas entre crianças e jovens adultos com Síndrome de Rett em estudos de extensão, com os pacientes experimentando benefícios notáveis na comunicação e em outras questões relevantes, de acordo com novos dados.  Há pouco mais […]

Dicas de Saúde

Baixe aqui livretos com dicas de saúde desenvolvidos pela Tismoo.me em parceria com a Abre-te! Em 2023 a Abre-te firmou uma parceria com a empresa Tismoo.me, que prestou um serviço de gestão de saúde gratuitamente para Pessoas Rett e seus cuidadores associados da Abre-te. A Tismoo.me é uma empresa de saúde e tecnologia, cujo objetivo […]

A Neurogene anunciou que o primeiro paciente pediátrico recebeu a dose alta no teste clínico da terapia genética NGN-401 para a Síndrome de Rett

A terapia NGN-401 em dose alta tem sido bem tolerada, e a NGN-401 em dose baixa continua a apresentar um perfil de segurança favorável Dados de segurança intermediários foram apresentados no congresso ASCEND Summit promovido pela International Rett Syndrome Foundation (IRSF) nos EUA A Neurogene, uma empresa em estágio clínico fundada para oferecer medicamentos genéticos […]

Taysha Gene Therapies anunciou dados clínicos positivos de longo prazo no teste com adultos e dados iniciais do teste pediátrico, com melhoras duradouras em várias áreas clínicas

Foram observadas melhorias duradouras em domínios clínicos consistentes tanto em pacientes adultos quanto pediátricos, incluindo habilidades motoras, comunicação e socialização, função autonômica e controle de crises  Além disso, foi identificado um perfil de segurança encorajador em pacientes adultos (até 52 semanas) e pediátricos (até 22 semanas) com diferentes perfis de mutação genética  Dados de longo […]